Publié le 7 novembre 2025 à 23h04. Un traitement médicamenteux, l’odevixibat, apporte des améliorations durables du sommeil et de la qualité de vie des patients atteints du syndrome d’Alagille, selon des données présentées lors de la réunion annuelle de la Société nord-américaine de gastroentérologie, d’hépatologie et de nutrition pédiatriques (NASPGHAN).
- L’odevixibat améliore significativement plusieurs paramètres du sommeil, notamment la réduction des saignements dus aux grattages et du besoin d’aide pour s’endormir.
- Les soignants rapportent également une amélioration de la qualité de vie des patients traités avec ce médicament.
- Ces résultats à long terme, issus des études de phase 3 ASSERT et ASSERT-EXT, confirment l’efficacité de l’odevixibat dans la gestion des symptômes du syndrome d’Alagille.
Le syndrome d’Alagille (ALGS) est une maladie génétique rare qui affecte principalement le foie, le cœur et les reins. Les patients souffrent fréquemment de démangeaisons intenses (prurit), de troubles du sommeil et d’une qualité de vie considérablement réduite. L’odevixibat, un inhibiteur sélectif du transport des acides biliaires iléaux, a démontré son efficacité pour atténuer le prurit cholestatique associé à cette maladie.
Les données présentées proviennent d’une analyse regroupée des études ASSERT (NCT04674761) et ASSERT-EXT (NCT05035030). Dans l’essai ASSERT, les patients ont reçu pendant 24 semaines un placebo ou de l’odevixibat à une dose de 120 µg/kg/jour. Les participants ont ensuite pu intégrer l’étude ASSERT-EXT, où ils ont continué à recevoir de l’odevixibat pendant 72 semaines supplémentaires. Les critères d’évaluation principaux étaient les paramètres du sommeil rapportés par les observateurs et les scores de l’inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) évalués par les soignants.
L’étude a inclus un total de 52 patients, avec un âge médian de 5,7 ans (fourchette de 1,0 à 15,5 ans). Les résultats montrent que les patients ont présenté des améliorations significatives dans six des sept paramètres du sommeil observés par les soignants, par rapport à leur état initial (ligne de base) et ce, jusqu’aux semaines 93 à 96. Ils ont également présenté une réduction numérique du nombre de jours où ils ont eu besoin de médicaments pour s’endormir.
Les scores PedsQL rapportés par les soignants ont également révélé des améliorations numériques entre la ligne de base et la semaine 96 chez les patients traités avec l’odevixibat. Plus précisément, les améliorations observées entre le début de l’étude et les semaines 93 à 96 (pour un échantillon de 31 patients) sont les suivantes :
- Jours de saignements dus au grattage : 35,2 % au départ contre 4,7 % aux semaines 93-96
- Jours nécessitant de l’aide pour s’endormir : 56,5 % au départ contre 8,8 % aux semaines 93-96
- Jours avec apaisement : 64,4 % au départ contre 14,5 % aux semaines 93-96
- Jours de sommeil avec un soignant : 43,2 % contre 4,6 %
- Nombre de réveils : 3,5 au départ contre 0,6 aux semaines 93-96
- Jours de prise de médicaments pour dormir : 29,7 % contre 18,1 %
- Fatigue diurne (score) : 2,1 au départ contre 0,9 à la semaine 93-96
Selon les chercheurs, dont la Dre Nadia Ovchinsky, gastroentérologue et hépatologue pédiatrique au Hassenfeld Children’s Hospital de NYU Langone à New York, l’administration à long terme d’odevixibat (jusqu’à 96 semaines) améliore plusieurs paramètres du sommeil et la qualité de vie rapportée par les soignants chez les patients atteints d’ALGS. Ces données soutiennent les améliorations à long terme du prurit observées avec ce traitement.
L’odevixibat a reçu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois et plus le 13 juin 2023. Cette approbation était basée sur les données de l’étude ASSERT sur 24 semaines, qui ont montré qu’un peu plus de 90 % des patients répondaient au traitement en termes de réduction du prurit. De plus, aucun patient n’a interrompu l’étude et 96 % des patients ont été inclus dans l’extension ouverte.
Références :
- Ovchinsky N, Aumar M, Baker A et al. RÉSULTATS DE QUALITÉ DE VIE À LONG TERME POUR LES PATIENTS ATTEINTS DU SYNDROME D’ALAGILLE TRAITÉS PAR ODEVIXIBAT : RÉSULTATS POOLISÉS DE LA PHASE III, ÉTUDES D’ASSERT-EXT ALÉATOIRES, EN DOUBLE AVEUGLE ET OUVERTES. Résumé. Présenté à : Assemblée annuelle 2025 du NASPGHAN. 5-9 novembre 2025. Chicago, Illinois.
Pour en savoir plus : Odevixibat présente des améliorations soutenues du prurit et des acides biliaires dans le déficit en FIC1