Publié le 14 décembre 2023 07:50:00. Une nouvelle formulation orale du traitement de l’angio-œdème héréditaire, une maladie génétique rare, vient d’être approuvée aux États-Unis pour les enfants de 2 à 12 ans, facilitant ainsi l’administration du médicament.
- La Food and Drug Administration (FDA) américaine a donné son feu vert à une version en granules du berotralstat (Orladeyo) pour la prévention des crises d’angio-œdème héréditaire chez les jeunes patients.
- Jusqu’à présent, les enfants de moins de 12 ans devaient recourir à des perfusions intraveineuses ou des injections sous-cutanées, souvent contraignantes.
- La mise à disposition de cette nouvelle forme est prévue aux États-Unis en avril 2026, et le laboratoire BioCryst Pharmaceuticals a également déposé une demande d’autorisation de commercialisation auprès des autorités européennes.
L’angio-œdème héréditaire est une maladie génétique rare qui se manifeste par des gonflements soudains et potentiellement mortels du visage, du cou et d’autres parties du corps. Le traitement préventif, ou prophylactique, est essentiel pour réduire la fréquence et la gravité de ces crises. Jusqu’à récemment, les options thérapeutiques pour les jeunes enfants étaient limitées et souvent difficiles à gérer.
Le berotralstat, commercialisé sous le nom d’Orladeyo par BioCryst Pharmaceuticals, avait déjà été approuvé par la FDA et l’Union européenne pour les patients de 12 ans et plus, sous forme de gélules à prendre quotidiennement. Cette nouvelle formulation, sous forme de granules pharmaceutiques, représente une avancée significative pour les plus jeunes. Elle peut être mélangée à des aliments mous ou avalée directement avec de l’eau ou du lait, simplifiant considérablement son administration.
Selon BioCryst Pharmaceuticals, cette décision de la FDA marque une première pour le traitement prophylactique oral de l’angio-œdème héréditaire chez les enfants. La société a également annoncé qu’elle maintiendrait une politique de prix cohérente pour toutes les présentations du médicament.
Par ailleurs, BioCryst Pharmaceuticals a récemment annoncé la signature d’un accord d’acquisition avec Astria Therapeutics pour un montant d’environ 700 millions de dollars. Cette acquisition, qui devrait être finalisée au premier trimestre de l’année prochaine, permettra à l’entreprise d’accéder au navenibart, un traitement injectable en développement pour l’angio-œdème héréditaire à longue durée d’action.
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