Publié le 28 octobre 2025 10h37. Pour la première fois au monde, une patiente atteinte de sclérose en plaques bénéficie d’une thérapie CAR-T, une approche innovante qui pourrait transformer le traitement des maladies auto-immunes en ciblant plus précisément le système immunitaire.
- Une patiente britannique de 37 ans, Emily Henderson, est la première à recevoir ce traitement expérimental à Londres.
- La thérapie CAR-T, initialement développée pour lutter contre les cancers du sang, est adaptée pour « réinitialiser » le système immunitaire dans le cas de la sclérose en plaques.
- L’essai clinique AUTO1-MS1 vise à évaluer la sécurité et l’efficacité de cette nouvelle approche thérapeutique.
Une avancée majeure vient d’être franchie dans la lutte contre la sclérose en plaques (SEP). Aux hôpitaux universitaires de Londres (UCLH), une patiente a reçu en octobre 2025 une thérapie CAR-T, une technique de modification génétique des cellules immunitaires, dans le cadre d’un essai clinique mené par des chercheurs du Collège universitaire de Londres (UCL). L’objectif : déterminer si cette thérapie personnalisée peut stopper ou ralentir la progression de cette maladie auto-immune invalidante.
La patiente, Emily Henderson, une biologiste de 37 ans originaire du Hertfordshire, est la première à bénéficier de cette approche novatrice. « J’espère que ma participation à l’étude contribuera à la découverte de solutions plus efficaces pour les personnes atteintes de sclérose en plaques. Je comprends qu’il s’agit d’une étape de recherche, mais elle repose sur une logique scientifique solide et je suis reconnaissante de faire partie de ce processus », a-t-elle déclaré.
La sclérose en plaques est une maladie auto-immune qui affecte le système nerveux central (cerveau et moelle épinière). Elle se caractérise par une attaque du système immunitaire contre la myéline, la gaine protectrice des fibres nerveuses, entraînant des difficultés motrices, des troubles de la vision, des problèmes cognitifs et une fatigue chronique. Bien que des traitements existent pour réduire les poussées et ralentir la progression de la maladie, aucun ne permet actuellement d’empêcher complètement les lésions nerveuses irréversibles.
La thérapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy) représente une nouvelle voie prometteuse. Elle consiste à utiliser les propres cellules immunitaires du patient, les lymphocytes T, et à les modifier génétiquement en laboratoire pour qu’elles reconnaissent et détruisent les cellules impliquées dans la maladie. Dans le cas de la sclérose en plaques, la cible est les cellules B, considérées comme responsables de l’attaque auto-immune contre la myéline.
Le processus débute par la collecte des lymphocytes T du patient, qui sont ensuite modifiés pour exprimer un récepteur chimérique (CAR). Ces cellules T ainsi « reprogrammées » sont ensuite réinjectées dans l’organisme, où elles peuvent potentiellement « réinitialiser » le système immunitaire en éliminant la source de l’inflammation et offrir la possibilité d’une rémission durable après une seule administration.
La thérapie utilisée dans cette étude, obécabtagène autoleucel (obe-cel), est une version de nouvelle génération développée à l’Institut du cancer de l’UCL. Elle se distingue par une toxicité immunologique réduite et une persistance plus longue dans le corps, ce qui pourrait favoriser une rémission stable sans traitements répétés.
Initialement utilisée avec succès dans le traitement de formes agressives de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) et d’autres cancers hématologiques, la thérapie CAR-T est désormais explorée par des chercheurs britanniques pour son potentiel dans le traitement des maladies auto-immunes graves, telles que le lupus et la sclérose en plaques.
Cette extension du champ d’application représente un véritable changement de paradigme : au lieu d’une suppression globale du système immunitaire, la thérapie CAR-T vise l’élimination sélective des cellules défectueuses et la restauration d’un équilibre immunologique.
L’essai clinique AUTO1-MS1, dirigé par le Dr. Wallace Brownlee, neurologue à l’UCLH et coordinateur du programme sur la sclérose en plaques au National Hospital for Neurology and Neurosurgery de Londres, vise à évaluer la sécurité, la tolérabilité et les effets immunologiques du traitement obe-cel chez les patients atteints de formes récurrentes ou progressives de SEP qui ne répondent plus aux traitements conventionnels. L’étude prévoit le recrutement de jusqu’à 18 participants dans le monde d’ici début 2027.
La collaboration étroite entre le Collège universitaire de Londres, les Hôpitaux UCL et le Centre de recherche biomédicale NIHR UCLH (BRC) a été essentielle pour la mise en œuvre de cette étude et le développement de la thérapie CAR-T.
Au Royaume-Uni, plus de 150 000 personnes vivent avec la sclérose en plaques, et environ 7 100 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Bien que les progrès thérapeutiques aient amélioré la qualité de vie des patients, ils n’ont pas encore permis d’arrêter complètement la progression de la maladie.
Si les résultats de l’étude AUTO1-MS1 confirment l’innocuité et l’efficacité de la thérapie obe-cel, elle pourrait devenir la première approche capable de « réinitialiser » le système immunitaire et d’offrir une rémission durable sans traitement continu. Le succès de cette recherche pourrait également ouvrir la voie à l’utilisation de la thérapie CAR-T dans d’autres maladies auto-immunes graves, telles que le lupus, la polyarthrite rhumatoïde, la myasthénie grave ou le diabète de type 1.
Les résultats de l’étude AUTO1-MS1 seront déterminants pour évaluer si la thérapie CAR-T peut devenir une option thérapeutique viable pour les patients atteints de sclérose en plaques et, à terme, un outil de référence en médecine personnalisée.
Article rédigé avec l’aide de l’IA, vérifié et édité par l’équipe de rédaction médicale de Guard Report.