Même après l’approbation dans les directives mises à jour, l’hydroxyurée est considérablement sous-utilisée chez les jeunes atteints d’anémie falciforme (ACS), selon de nouvelles recherches.
L’ACS peut entraîner des crises de douleur, des accidents vasculaires cérébraux et une mort prématurée. L’hydroxyurée, un médicament oral modificateur de la maladie, peut réduire les complications.
En 2014, le National Heart, Lung, and Blood Institute a publié des directives révisées selon lesquelles l’hydroxyurée devrait être proposée comme traitement principal à tous les patients âgés d’au moins 9 mois et vivant avec un SCA, quelle que soit la gravité de la maladie.
Faible adoption même après la révision des recommandations
Pourtant, une équipe de recherche dirigée par Sarah L. Reeves, PhD, MPH, avec le Centre d’évaluation et de recherche sur la santé de l’enfant de l’Université du Michigan, Ann Arbor, a découvert dans son étude sur l’utilisation dans deux États de l’échantillon – Michigan et New York – que l’hydroxyurée l’utilisation était faible chez les enfants et les adolescents inscrits à Medicaid et n’a augmenté que légèrement dans le Michigan et pas du tout à New York après la révision des lignes directrices.
Après la mise à jour des lignes directrices, les chercheurs ont observé qu’en moyenne, les enfants et les adolescents recevaient le médicament moins d’un tiers des jours par an (32 % maximum l’année où la consommation était la plus élevée). Les données ont été recueillies auprès d’une population d’étude comprenant 4 302 jeunes âgés de 1 à 17 ans atteints d’ACS.
Les résultats ont été publiés en ligne dans JAMA Network Open.
“Un enjeu national”
Russell Ware, MD, PhD, président de la recherche translationnelle en hématologie à l’hôpital pour enfants de Cincinnati, qui ne faisait pas partie de la recherche, a déclaré que bien que des données aient été recueillies dans le Michigan et à New York, “il s’agit d’un problème national”.
Le Dr Ware dit que le principal problème est la façon dont le système de santé décrit l’importance de l’hydroxyurée.
“Il faut se rendre compte que l’hydroxyurée est la norme de soins pour les enfants atteints d’anémie falciforme. Ce n’est pas seulement quelque chose qu’ils devraient prendre lorsqu’ils sont malades”, a déclaré le Dr Ware.
Il a ajouté : “Si vous êtes diabétique, ne devriez-vous prendre de l’insuline que si vous êtes vraiment malade et hospitalisé pour un coma diabétique ? Bien sûr que non.”
Il a dit que souvent les prestataires ne transmettent pas un message clair et cohérent aux familles.
“Ils ne sont pas tous sûrs de vouloir le recommander. Ils pourraient le proposer”, a déclaré le Dr Ware, ce qui compromet l’adoption. “Les prestataires doivent s’y engager davantage. Ils doivent savoir comment le doser.”
Bad rap des indications passées
Le Dr Ware dit que l’hydroxyurée a également une mauvaise réputation après avoir été utilisée il y a des décennies comme agent chimiothérapeutique contre le cancer, puis comme médicament anti-VIH.
Maintenant, c’est utilisé d’une manière complètement différente avec SCA, mais la peur de l’association persiste.
“Cette étiquette en tant qu’agent chimiothérapeutique a vraiment obnubilé l’hydroxyurée”, a-t-il déclaré. “C’est un mécanisme complètement différent. C’est une dose différente. C’est un objectif différent.”
Le message aux familles devrait être plus direct, dit-il : “Votre enfant souffre d’anémie falciforme et doit suivre un traitement modificateur de la maladie car il s’agit d’une maladie potentiellement mortelle.”
La sous-utilisation de ce médicament est particulièrement ironique, dit-il, car chaque gélule, prise quotidiennement, “coûte environ cinquante centimes”.
Le soutien de Medicaid est essentiel
Les auteurs concluent que des interventions à multiples facettes peuvent être nécessaires pour augmenter le nombre d’ordonnances remplies et l’utilisation. Ils soulignent également que les interventions reposent sur le soutien de Medicaid des États concernant l’utilisation de l’hydroxyurée. De 70% à 90% des jeunes atteints de SCA sont couverts par Medicaid à un moment donné, écrivent les chercheurs.
“Des variations peuvent exister entre les États, ainsi qu’au sein des États, dans la couverture de l’hydroxyurée, des visites ambulatoires et de la surveillance de laboratoire associée”, notent-ils.
Les auteurs soulignent les interventions dans les essais cliniques qui ont eu un certain succès dans l’utilisation de l’hydroxyurée.
Creary et al., par exemple, ont découvert que la thérapie électronique directement observée était associée à une observance élevée. Cela impliquait d’envoyer des SMS quotidiens aux patients pour qu’ils prennent de l’hydroxyurée et les patients enregistraient et envoyaient des vidéos quotidiennes montrant qu’ils prenaient le médicament.
Les auteurs ajoutent que l’intégration de pharmaciens cliniciens dans l’équipe de soins pour fournir une éducation et un soutien aux familles s’est avérée associée à des résultats positifs pour d’autres maladies chroniques – cette approche peut être particulièrement bien adaptée à l’hydroxyurée étant donné que ce médicament nécessite une surveillance importante de la posologie.
Le Dr Ware, cependant, dit que les solutions devraient se concentrer sur le système de santé en communiquant plus clairement que l’hydroxyurée est la norme de soins pour tous les enfants atteints d’ACS.
“Nous devons dissiper ces mythes et ces étiquettes qui lui sont injustement attribuées. Ensuite, nous ferions probablement beaucoup mieux”, a-t-il déclaré.
Il a ajouté que les enfants atteints d’ACS “constituent historiquement une population de patients marginalisés et négligés” et qu’il est également important d’aborder les déterminants sociaux de la santé pour obtenir une meilleure adoption.
“Notre pharmacie, par exemple, expédie le médicament aux familles si elles ne font que se renouveler plutôt que de les obliger à conduire jusqu’au bout”, explique le Dr Ware.
Le Dr Ware a déclaré qu’étant donné l’interruption des relations médecin / patient pendant la pandémie, la mauvaise absorption de l’hydroxyurée pourrait être encore pire maintenant.
Le travail a été financé par l’Agence pour la recherche et la qualité des soins de santé et l’Institut national du cœur, des poumons et du sang. Le coauteur, le Dr Green, était le chercheur principal d’un essai financé par les NIH sur l’hydroxyurée en Ouganda avec un médicament à l’étude fourni par Siklos. Aucune autre divulgation d’auteur n’a été signalée. En plus de recevoir des fonds de recherche des National Institutes of Health, le Dr Ware reçoit des dons de recherche de Bristol Myers Squibb, Addmedica et Hemex Health. Il est conseiller médical pour Nova Laboratories et Octapharma, et siège aux comités de surveillance de la sécurité des données pour Novartis et Editas.
Cet article a été initialement publié sur MDedge.com, qui fait partie du réseau professionnel Medscape.
