Trois médecins de la Food and Drug Administration suggèrent dans un récent article de point de vue de JAMA Oncology qu’il serait peut-être temps de donner aux sociétés pharmaceutiques un délai pour répondre aux exigences d’approbation accélérées, comme cela se fait dans d’autres pays.
La FDA a lancé son programme d’approbation accélérée en 1992 en réponse à la crise du sida, mais la majeure partie des approbations depuis lors concerne des médicaments anticancéreux, ont écrit les auteurs, dont Gautam U. Mehta, MD, examinateur clinique au Center for Drug de la FDA. évaluation et recherche ; R. Angelo de Claro, MD, directeur associé de la division Global Clinical Sciences de la FDA au sein du Centre d’excellence en oncologie ; et Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d’excellence en oncologie de la FDA.
Les approbations accélérées sont généralement accordées en oncologie sur la base du taux de réponse global avec l’exigence que les entreprises confirment qu’il existe réellement un avantage clinique dans les études post-commercialisation.
Le système a inspiré les pays européens et l’Australie à lancer leurs propres programmes, mais avec une différence essentielle : les approbations conditionnelles expirent dans un délai d’un an ou deux.
Pour être réintégrées et rester sur le marché, les entreprises doivent soumettre un échéancier pour respecter leurs obligations en cours et démontrer que l’avantage de laisser leur produit sur le marché l’emporte sur le risque.
L’approche impose «la responsabilité de l’achèvement en temps opportun des essais de confirmation et de la vérification des avantages» sur le fabricant de médicaments. En attendant, le système limite “l’exposition du public aux affirmations obsolètes d’efficacité qui ne peuvent pas être rapidement justifiées”, ont écrit Mehta et ses collègues.
Il n’y a pas de date limite aux États-Unis, cependant, la FDA doit “initier un processus de retrait gourmand en ressources” lorsque la preuve d’un bénéfice clinique n’est pas disponible, ont-ils déclaré.
Aux États-Unis, seules 14 des 167 indications en oncologie dont l’approbation accélérée a été accordée depuis 1992 ont été retirées volontairement, une a été retirée à la demande de la FDA et une a été forcée par l’agence. Le délai médian entre l’approbation accélérée et le retrait était de 8,8 ans.
Le processus de retrait lui-même a pris 11 mois lorsque l’indication du cancer du sein du bevacizumab a été annulée en 2011.
Les auteurs n’ont pas appelé à un changement pur et simple, mais ils ont déclaré que “les futures discussions sur le programme d’approbation accélérée aux États-Unis” chercheront à “coordonner les processus réglementaires” avec d’autres pays, dans le but de créer “l’harmonie entre” les agences.
Parmi d’autres cibles pour une éventuelle harmonisation, ils ont noté que seules les nouvelles entités moléculaires sont éligibles à une approbation accélérée en Europe, alors que les indications supplémentaires sont également éligibles aux États-Unis.
L’Europe exige également une évaluation des risques et des avantages pour les approbations conditionnelles, ce qui “a conduit à relativement peu d’approbations basées sur des données d’essais cliniques à un seul bras”, ont déclaré les auteurs.
Mehta, de Claro et Pazdur n’avaient aucun conflit d’intérêts.
Cette histoire est apparue à l’origine sur MDedge.com, qui fait partie du réseau professionnel Medscape.
