San Carlos, Californie – BeOne Medicines a obtenu une autorisation importante de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son traitement expérimental contre le lymphome à cellules du manteau, une forme rare et agressive de cancer du sang. L’agence a accordé une désignation de thérapie révolutionnaire (DTR) au sonrotoclax, ouvrant la voie à une possible approbation accélérée et à un accès plus rapide pour les patients.
La FDA a également approuvé l’inclusion de BeOne dans le projet Orbis, une initiative internationale visant à simplifier et à accélérer l’examen des médicaments oncologiques prometteurs. Cette participation permettra à l’entreprise de soumettre simultanément des dossiers aux autorités sanitaires de plusieurs pays, réduisant ainsi les délais d’approbation.
« Cette désignation de thérapie révolutionnaire souligne le potentiel transformateur du sonrotoclax pour les patients atteints de lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire », a déclaré Julie Lepin, vice-présidente principale et responsable des affaires réglementaires chez BeOne. « Grâce au projet Orbis, nous espérons pouvoir mettre ce médicament à la disposition des patients plus rapidement qu’on ne l’aurait imaginé. »
La décision de la FDA est basée sur les résultats préliminaires encourageants de l’étude de phase 1/2 BGB-11417-201, menée auprès de 125 patients adultes atteints de lymphome à cellules du manteau qui avaient déjà reçu d’autres traitements, notamment des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) et des thérapies anti-CD20. Les données suggèrent que le sonrotoclax pourrait induire des réponses profondes et durables, avec le potentiel de devenir le premier inhibiteur de BCL2 approuvé pour cette indication aux États-Unis.
BeOne prévoit de présenter les données complètes de l’étude lors d’un prochain congrès médical. Une étude de phase 3 confirmatoire, nommée CELESTIAL-RRMCL (BGB-11417-302), est actuellement en cours.
Le sonrotoclax est un inhibiteur expérimental de nouvelle génération ciblant la protéine BCL2, qui joue un rôle clé dans la survie des cellules cancéreuses. Il appartient à une classe de médicaments appelés mimétiques BH3, qui imitent les signaux naturels de mort cellulaire. À ce jour, près de 2 000 patients ont participé à des études portant sur le sonrotoclax dans diverses tumeurs malignes à cellules B.
Outre la DTR pour le lymphome à cellules du manteau, la FDA a également accordé au sonrotoclax une désignation de procédure accélérée pour cette maladie et la macroglobulinémie de Waldenström, ainsi qu’une désignation de médicament orphelin pour le lymphome à cellules du manteau, la macroglobulinémie de Waldenström, le myélome multiple et la leucémie myéloïde aiguë.
Le lymphome à cellules du manteau représente environ 5 % de tous les cas de lymphome non hodgkinien dans le monde, touchant environ 28 000 personnes chaque année. Il est souvent diagnostiqué à un stade avancé et a un taux de survie à cinq ans d’environ 50 %, soulignant le besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques.