Publié le 6 octobre 2025 à 18h09. Une nouvelle thérapie génique, développée par Uniqure, offre un espoir significatif aux patients atteints de la maladie de Huntington, en ralentissant la progression de la maladie jusqu’à 75% selon une étude clinique menée à Londres.
- Une étude clinique a démontré un ralentissement de 75% de la progression de la maladie de Huntington chez les patients traités par la thérapie génique AMT-1330.
- La thérapie utilise une méthode innovante pour introduire un ADN fonctionnel dans les cellules, réduisant la production de la protéine de Huntington toxique.
- Uniqure prévoit de demander une autorisation accélérée auprès de la FDA américaine l’année prochaine, suivie de demandes similaires au Royaume-Uni et en Europe.
La maladie de Huntington, une affection neurologique dévastatrice qui entraîne une perte progressive des fonctions motrices, des troubles cognitifs et finalement le décès, n’avait jusqu’à présent connu aucun traitement curatif. Cette maladie génétique rare touche environ 12 000 personnes aux États-Unis et 8 000 au Royaume-Uni. Les résultats prometteurs de la thérapie génique AMT-1330, présentés par des scientifiques de l’University College London, représentent une avancée majeure dans la lutte contre cette pathologie.
La thérapie, développée par la société néerlando-américaine Uniqure, repose sur une approche novatrice. Elle consiste à introduire un nouvel ADN fonctionnel dans les cellules des patients. Cet ADN contient les instructions nécessaires à la production d’une molécule d’ARN qui cible spécifiquement l’ARN responsable de la production de la protéine de Huntington, reconnue comme la cause principale de la maladie. En diminuant durablement la production de cette protéine nocive, la thérapie vise à freiner la progression de la maladie.
Les données de l’étude sont encourageantes. Les patients ayant reçu une dose élevée de la thérapie ont non seulement présenté un ralentissement significatif de la progression de la maladie, mais ont également montré une amélioration des fonctions motrices et cognitives. De plus, les chercheurs ont constaté une diminution des niveaux de neurofilaments dans le liquide céphalo-rachidien, un indicateur de lésions neuronales, suggérant une réduction des dommages aux cellules nerveuses.
« Ces résultats sont extrêmement prometteurs et ouvrent la voie à une amélioration significative de la qualité de vie des patients »,
Professeur Sarah Tabrizi, directrice scientifique de l’étude
Selon le professeur Tabrizi, cette thérapie pourrait permettre aux personnes atteintes de la maladie de Huntington de conserver plus longtemps leur autonomie et de continuer à travailler. Uniqure prévoit de soumettre une demande d’approbation accélérée à la Food and Drug Administration (FDA) américaine dès l’année prochaine, avant de déposer des demandes similaires auprès des autorités sanitaires britanniques et européennes.
Cette avancée pourrait marquer un tournant dans la prise en charge de la maladie de Huntington et offrir un nouvel espoir aux personnes touchées. Elle pourrait également ouvrir la voie à de nouvelles thérapies géniques pour d’autres maladies génétiques.
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