Publié le 4 janvier 2026 à 13h06. Décembre a été marqué par des avancées significatives en hématologie, avec l’approbation de nouveaux traitements pour des maladies rares et la publication de données prometteuses issues du congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH).
- La FDA a approuvé cinq nouveaux traitements, dont le mitapivat pour les thalassémies et le narsoplimab pour la microangiopathie thrombotique associée à la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
- Des essais cliniques ont confirmé l’efficacité de l’éfanesoctocog alfa et du rilzabrutinib dans le traitement de l’hémophilie A et de la thrombocytopénie immunitaire, respectivement.
- Le roxadustat a reçu la désignation de médicament orphelin pour les syndromes myélodysplasiques, ouvrant la voie à de nouvelles options thérapeutiques.
Le mois de décembre a été riche en actualités dans le domaine de l’hématologie, avec une série d’approbations de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et la présentation de résultats d’essais cliniques clés lors du 67e congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH). Ces avancées offrent de nouvelles perspectives pour les patients atteints de maladies hématologiques rares et complexes.
Parmi les approbations récentes, le mitapivat (commercialisé sous le nom d’AQVESME) a été autorisé pour le traitement de l’anémie chez les adultes atteints d’alpha- ou de bêta-thalassémie non dépendantes des transfusions. La FDA a également donné son feu vert au narsoplimab (Yartemlea), le premier traitement approuvé pour la microangiopathie thrombotique (TA-TMA) associée à la greffe de cellules souches hématopoïétiques. De plus, l’omidubicel-onlv (Omisirge) a été approuvé comme première thérapie cellulaire pour l’anémie aplasique sévère, offrant une nouvelle option aux patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le fibrinogène humain (Fesilty) a également reçu l’approbation pour le traitement des épisodes hémorragiques aigus chez les patients atteints de déficit congénital en fibrinogène. Enfin, le roxadustat, un inhibiteur de la prolyl hydroxylase, a obtenu la désignation de médicament orphelin pour les syndromes myélodysplasiques.
Les données présentées lors de l’ASH 2025 ont également mis en lumière l’efficacité de nouveaux traitements en développement. L’étude SUMMIT a démontré que le bézuclastinib surpasse le placebo dans le traitement de la mastocytose systémique non avancée, en améliorant les symptômes rapportés par les patients et en réduisant la charge en mastocytes. Les résultats de l’essai VAYHIT2 ont montré que l’ianalumab prolonge le délai jusqu’à l’échec du traitement chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI), tout en réduisant la fatigue. L’étude VAYHIT3 a confirmé la capacité du rilzabrutinib à préserver la réponse plaquettaire dans le PTI. Enfin, l’étude XTEND-ed a démontré que l’éfanesoctocog alfa améliore les saignements chez les patients atteints d’hémophilie A, quel que soit leur âge.
L’étude HOPE-B, présentée par le Dr Steven Pipe, a révélé que l’étranacogène dezaparvovec maintient une efficacité et une sécurité durables dans l’hémophilie B sur une période de cinq ans, réduisant significativement le risque d’hémorragie spontanée et traumatique. Les participants à l’étude continueront d’être suivis pendant 15 ans dans le cadre de l’étude IX-TEND 3003.