Avec l’approbation de la FDA pour le médicament ARNi, Arrowhead Pharma démarre la guerre des prix avec son rival Ionis

Un nouveau traitement pour une maladie rare affectant le métabolisme des graisses a reçu l’approbation des autorités sanitaires américaines. Ce médicament, développé par Arrowhead Pharmaceuticals, offre une alternative génétique aux régimes restrictifs et pourrait représenter une avancée significative pour les patients souffrant de ce trouble.

La Food and Drug Administration (FDA) a donné son feu vert à Redemplo (plozasiran), destiné à traiter le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). Cette maladie génétique se caractérise par des taux de triglycérides, un type de graisse présente dans le sang, dangereusement élevés. Environ 6 500 personnes sont concernées aux États-Unis.

Les patients atteints de SCF souffrent fréquemment de fatigue, de troubles de la concentration et de douleurs abdominales récurrentes. La complication la plus grave est la pancréatite aiguë, une inflammation du pancréas qui nécessite une hospitalisation dans 93 % des cas, avec une durée moyenne de séjour de 10 jours. Chaque épisode de pancréatite représente un coût d’environ 60 000 $ (environ 55 000 €).

Redemplo agit en ciblant une protéine hépatique, l’apoC-III, qui ralentit la dégradation et l’élimination des triglycérides. Il s’agit d’un médicament à interférence ARN (ARNi) qui utilise de petits ARN interférents (ARNsi) pour bloquer la production de cette protéine. Les essais cliniques ont démontré une réduction médiane des triglycérides à jeun de 59 % après 10 mois de traitement, par rapport à un groupe placebo. Les effets secondaires les plus courants observés étaient une glycémie élevée, des maux de tête, des nausées et des réactions au site d’injection.

Redemplo n’est pas le premier médicament approuvé pour le SCF. Tryngolza, développé par Ionis Pharmaceuticals et mis sur le marché en décembre dernier, cible également l’apoC-III, mais par un mécanisme différent (oligonucléotides antisens). Une différence notable réside dans la fréquence d’administration : Redemplo est injecté tous les trois mois, contre une injection mensuelle pour Tryngolza.

Arrowhead Pharmaceuticals met également en avant un profil de sécurité favorable pour son médicament, avec l’absence d’avertissements ou de contre-indications spécifiques sur sa notice. À l’inverse, la notice de Tryngolza mentionne un risque de réactions d’hypersensibilité, qui ont été la principale raison d’arrêt du traitement lors des essais cliniques.

Le prix de Redemplo, fixé à 60 000 $ (environ 55 000 €) par an, pourrait constituer un élément de différenciation majeur. Tryngolza avait été lancé à un prix beaucoup plus élevé, 595 000 $ (environ 547 000 €) par an. Chris Anzalone, PDG d’Arrowhead, a souligné que cette stratégie tarifaire visait à faciliter l’accès au médicament pour un plus grand nombre de patients, notamment ceux atteints d’hypertriglycéridémie sévère (HTS), une condition plus fréquente que le SCF.

« En fin de compte, la grande opportunité économique se trouve dans la population HTS, et il est donc essentiel que nous obtenions le bon prix pour cela. Si cela signifie que nous renonçons à certains revenus à court terme dans le SCF, nous considérons cela comme un investissement dans l’avenir », a déclaré M. Anzalone lors d’une conférence téléphonique.

L’HTS touche environ 3 millions de personnes, dont 1 million présentent un risque élevé de pancréatite aiguë. Arrowhead estime que Redemplo pourrait également être efficace dans cette indication, en traitant la pancréatite quelle que soit sa cause.

Selon Mani Foroohar, analyste chez Leerink Partners, le prix proposé par Arrowhead a surpris, compte tenu de la similarité des indications des deux médicaments. L’adoption de ces nouveaux traitements dépendra de leur succès commercial, de leur prix et de leur accessibilité.

Arrowhead Pharmaceuticals prévoit de mettre Redemplo à disposition des patients atteints de SCF d’ici la fin de l’année. La société envisage également de trouver un partenaire pour la commercialisation du médicament à l’échelle mondiale, mais n’en dépend pas.