Publié le 12 décembre 2025 à 15h30. Un nouveau traitement oral, Orladeyo, vient d’être approuvé aux États-Unis pour la prévention des crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les enfants dès l’âge de deux ans, offrant une option thérapeutique plus accessible pour les jeunes patients et leurs familles.
- Orladeyo est le premier et le seul traitement prophylactique oral ciblé pour l’AOH chez les patients de 2 ans et plus.
- La nouvelle formulation en granulés facilite l’administration du médicament aux enfants.
- Des essais cliniques ont démontré une réduction significative et durable des crises mensuelles chez les jeunes patients.
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd’hui l’approbation de l’agence américaine des médicaments (FDA) pour sa formulation orale en granulés d’Orladeyo® (bérotralstat). Ce traitement est destiné à la prévention des crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les enfants âgés de 2 à moins de 12 ans. L’AOH, une maladie rare, se manifeste souvent durant l’enfance, touchant environ 40 % des patients avant l’âge de 5 ans. Les crises peuvent être imprévisibles, invalidantes et potentiellement mortelles, impactant considérablement la qualité de vie des enfants et de leurs proches.
Jusqu’à présent, les options thérapeutiques ciblées pour les enfants de moins de 12 ans impliquaient des administrations intraveineuses ou sous-cutanées, souvent contraignantes. Orladeyo offre une alternative plus simple et plus pratique.
« Cette approbation pédiatrique d’Orladeyo représente un choix de prévention orale bienvenu pour les enfants vivant avec l’AOH et offre aux familles et aux cliniciens une option importante pour une prise de décision partagée, adaptée aux besoins spécifiques de chaque patient »,
Anthony J. Castaldo, PDG et président de l’US Hereditary Angioedema Association (HAEA)
Une formulation en capsule d’Orladeyo avait déjà été approuvée en décembre 2020 pour la prophylaxie des crises d’AOH chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, et est aujourd’hui disponible dans plus de 45 pays. BioCryst souligne que plus de 3 500 patients aux États-Unis ont déjà bénéficié d’Orladeyo.
« Alors que nous célébrons les cinq ans de l’impact transformateur d’Orladeyo sur la prise en charge des personnes atteintes d’AOH âgées de 12 ans et plus, cette nouvelle approbation étend les bénéfices du traitement oral prophylactique à une population vulnérable et importante : les enfants de 2 à moins de 12 ans », a déclaré Jon Stonehouse, président-directeur général de BioCryst. « Nous sommes ravis de proposer cette option thérapeutique à ces enfants et à leurs familles. »
L’approbation repose sur les résultats intermédiaires positifs de l’essai clinique APeX-P, la plus vaste étude à ce jour évaluant un traitement prophylactique à long terme pour l’AOH chez les enfants de 2 à moins de 12 ans. Les résultats ont démontré une réduction précoce et durable des taux de crises mensuelles, avec un profil d’innocuité constant et bien toléré. L’effet indésirable le plus fréquemment rapporté était la rhinopharyngite (rhume).
La nouvelle formulation en granulés d’Orladeyo a été spécialement conçue pour faciliter l’administration aux enfants. Sa texture et sa taille sont similaires à celles d’un saupoudrage, permettant de la verser directement dans la bouche, de l’avaler avec de l’eau ou du lait, ou de la saupoudrer sur une cuillerée d’aliments mous non acides.
« Les patients pédiatriques atteints d’AOH peuvent subir des fardeaux importants, non seulement en raison de la maladie elle-même, mais aussi en raison de ses traitements, affectant leur bien-être physique, psychosocial et développemental »,
Dr Raffi Tachdjian, professeur clinicien agrégé de médecine et de pédiatrie, École de médecine David Geffen, Université de Californie à Los Angeles
BioCryst a également déposé des demandes d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments et de l’Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux, et prévoit d’autres dépôts dans d’autres pays, dont le Canada.
« Nous sommes ravis de mettre les granulés oraux d’Orladeyo à la disposition des enfants atteints d’AOH. L’utilisation du traitement prophylactique a été limitée chez les jeunes enfants en raison du manque d’options de traitement appropriées et moins contraignantes. Les granulés oraux d’Orladeyo ont le potentiel de changer la façon dont une nouvelle génération d’enfants atteints d’AOH et leurs familles gèrent cette maladie, leur offrant plus de liberté pour vivre une vie normale », a déclaré Charlie Gayer, président et directeur commercial de BioCryst.
BioCryst propose un service d’assistance aux patients, Empower Patient, pour accompagner les patients et les professionnels de santé à chaque étape du traitement. Pour plus d’informations, consultez www.ORLADEYO.com.
À propos d’Orladeyo® (bérotralstat)
Orladeyo® (berotralstat) est le premier traitement oral spécifiquement conçu pour prévenir les crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus. Une dose quotidienne d’Orladeyo agit en réduisant l’activité de la kallicréine plasmatique, prévenant ainsi les crises.
Indication aux États-Unis et informations de sécurité importantes
INDICATION
Orladeyo® (berotralstat) est indiqué en prophylaxie pour prévenir les crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus.
Limites d’utilisation
L’innocuité et l’efficacité d’Orladeyo pour le traitement des crises aiguës d’AOH n’ont pas été établies. Orladeyo ne doit pas être utilisé pour traiter les crises aiguës d’AOH. Des doses supplémentaires ou des doses supérieures à la dose quotidienne prescrite ne sont pas recommandées en raison du risque d’allongement de l’intervalle QTc.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Une augmentation de l’intervalle QTc a été observée chez les adultes à des doses supérieures à 150 mg une fois par jour et dépendait de la concentration.
Les effets indésirables les plus fréquents (≥ 10 %) chez les patients recevant Orladeyo étaient des douleurs abdominales, des vomissements, de la diarrhée, des maux de dos et un reflux gastro-œsophagien.
Chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère (Child-Pugh B ou C), la posologie recommandée des gélules d’Orladeyo est de 110 mg une fois par jour avec de la nourriture. Chez les enfants de 2 à moins de 12 ans présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère (Child-Pugh B ou C), l’utilisation d’Orladeyo est déconseillée.
Le berotralstat est un substrat de la glycoprotéine P (P-gp) et de la protéine de résistance au cancer du sein. Les inducteurs de la P-gp peuvent diminuer la concentration plasmatique du berotralstat, entraînant une réduction de l’efficacité d’Orladeyo. Évitez l’utilisation concomitante d’inducteurs de la P-gp avec Orladeyo.
Orladeyo à la dose de 150 mg est un inhibiteur modéré du CYP2D6 et du CYP3A4. L’utilisation concomitante d’Orladeyo avec des substrats du CYP2D6 ou du CYP3A4 peut augmenter l’exposition à ces substrats et peut augmenter le risque d’effets indésirables. Si Orladeyo est utilisé avec des substrats du CYP2D6 ou du CYP3A4 pour lesquels des augmentations minimes de la concentration peuvent entraîner des effets indésirables graves, surveillez attentivement ou modifiez la posologie du substrat.
L’innocuité et l’efficacité d’Orladeyo chez les enfants de moins de 2 ans n’ont pas été établies.
Les données disponibles sont insuffisantes pour évaluer les risques liés à l’utilisation d’Orladeyo pendant la grossesse. Aucune donnée n’est disponible sur la présence de berotralstat dans le lait maternel, ses effets sur le nourrisson allaité ou ses effets sur la production de lait.
Pour signaler des effets indésirables suspectés, contactez BioCryst Pharmaceuticals, Inc. au 1-833-633-2279 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou sur www.fda.gov/medwatch.
À propos de BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst est une société de biotechnologie mondiale axée sur le développement et la commercialisation de médicaments pour l’angio-œdème héréditaire (AOH) et d’autres maladies rares, animée par un engagement profond à améliorer la vie des personnes atteintes de ces maladies. BioCryst a commercialisé Orladeyo® (berotralstat), le premier inhibiteur oral de la kallikréine plasmatique à prendre une fois par jour, et développe un portefeuille de produits thérapeutiques potentiels à base de petites molécules et de protéines injectables, innovants, pour une gamme de maladies rares. Pour plus d’informations, veuillez consulter www.biocryst.com ou suivez-nous sur LinkedIn.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant les attentes de BioCryst concernant l’utilisation d’Orladeyo chez les patients pédiatriques atteints d’AOH âgés de 2 à moins de 12 ans, y compris en ce qui concerne les dépôts réglementaires et les avantages. Ces déclarations impliquent des risques et des incertitudes. Veuillez vous référer aux documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission pour identifier les facteurs importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux contenus dans les déclarations prospectives de BioCryst.
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