Publié le 6 janvier 2024 16:04:00. Takeda et Protagonist Therapeutics viennent de soumettre aux autorités sanitaires américaines une demande d’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau traitement pour la polycythémie vraie, une maladie sanguine chronique, offrant ainsi un espoir thérapeutique aux patients atteints de cette pathologie.
- La demande de nouveau médicament (New Drug Application, NDA) pour le rusfertide a été déposée auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.
- Le rusfertide est un peptide mimétique de l’hepcidine, conçu pour réguler la production de globules rouges et contrôler l’hématocrite.
- Les résultats des essais cliniques de phase 3 (VERIFY) et de phase 2 (REVIVE) soutiennent cette demande, démontrant une efficacité significative par rapport au placebo.
Cette soumission marque une étape importante dans le développement d’une nouvelle option thérapeutique pour les patients souffrant de polycythémie vraie, une maladie néoproliférative myéloïde caractérisée par une production excessive de globules rouges. Cette surproduction peut entraîner des complications graves, telles que les accidents vasculaires cérébraux et la thrombose.
Le rusfertide, administré par injection sous-cutanée, agit en mimant l’hepcidine, une hormone naturelle qui régule l’homéostasie du fer. En contrôlant le métabolisme du fer, le rusfertide vise à réduire la production de globules rouges et à maintenir un taux d’hématocrite stable, un objectif crucial dans la gestion de la polycythémie vraie.
L’essai clinique de phase 3, baptisé VERIFY, a démontré que les patients traités par rusfertide, en association avec les soins standards, présentaient un taux de réponse significativement plus élevé que ceux recevant un placebo et les soins standards habituels. Les résultats sur 52 semaines confirment l’efficacité du traitement, avec l’atteinte des critères d’évaluation principaux et secondaires.
Les données cliniques mettent en évidence plusieurs bénéfices pour les patients, notamment un contrôle durable de l’hématocrite, un objectif essentiel pour prévenir les complications thromboemboliques. Le traitement au rusfertide a également permis de réduire la fréquence des saignées (phlébotomies), une procédure couramment utilisée pour diminuer le nombre de globules rouges chez les patients atteints de polycythémie vraie. De plus, les patients ont rapporté une amélioration de leur qualité de vie, avec une diminution de la fatigue, des sueurs nocturnes, des démangeaisons et des difficultés de concentration.
Compte tenu de son potentiel thérapeutique, la FDA a accordé au rusfertide la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy designation), ainsi que les statuts de médicament orphelin et d’examen accéléré, afin de faciliter et d’accélérer son développement et son évaluation.
Rusfertide : détails de l’essai VERIFY
L’étude VERIFY est une étude internationale en cours, menée auprès de 293 patients atteints de polycythémie vraie et nécessitant des phlébotomies régulières pour contrôler leur hématocrite. Les participants à l’étude recevaient déjà des traitements standards, tels que l’hydroxyurée, l’interféron, le ruxolitinib (Jakafi) ou des phlébotomies seules.
L’étude évalue l’efficacité et la sécurité du rusfertide auto-administré une fois par semaine sur une période de 156 semaines. Le critère d’évaluation principal est la proportion de patients ayant obtenu une réponse, définie par l’absence de besoin de phlébotomie, entre les semaines 20 et 32. Les patients sont considérés comme nécessitant une phlébotomie s’ils présentent un hématocrite confirmé supérieur ou égal à 48 % ou un hématocrite confirmé supérieur de 3 % à leur valeur initiale.
Tous les patients ont terminé la phase randomisée et contrôlée par placebo de l’étude et sont désormais inclus dans les phases ouvertes. Une prolongation de l’étude est également proposée aux participants qui continuent de bénéficier du traitement au-delà des 156 semaines initiales.
Des données supplémentaires proviennent de l’étude de phase 2 REVIVE, qui comprenait une phase de recherche de dose, une phase de retrait randomisé et une phase d’expansion ouverte. Une étude d’extension ouverte, THRIVE, évalue également 46 patients ayant participé à REVIVE, afin d’évaluer le maintien à long terme du contrôle de l’hématocrite et la sécurité du médicament.
Profil de sécurité du Rusfertide
Selon les données des essais cliniques, le rusfertide a été généralement bien toléré. En mimant l’action de l’hepcidine, le médicament cible le mécanisme sous-jacent de la dérégulation du fer, réduisant ainsi la production excessive de globules rouges.
Le profil de sécurité est surveillé de près dans le cadre des études THRIVE et VERIFY en cours. L’étude VERIFY a comparé la sécurité d’une auto-injection sous-cutanée hebdomadaire de rusfertide à celle d’un placebo, en maintenant les traitements standards habituels. La durabilité à long terme du profil de sécurité reste un objectif clé de l’extension THRIVE de deux ans.
Note de la rédaction : cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un avis médical. Veuillez consulter votre oncologue pour toute question relative à votre santé. Le contenu a été généré avec l’aide de l’IA, relu par un éditeur humain, mais n’a pas été vérifié de manière indépendante par un professionnel de la santé.
Pour plus d’informations sur les actualités, la recherche et l’éducation sur le cancer, n’oubliez pas de vous abonner aux newsletters de CURE® ici.
Sur le même sujet
