Publié le 30 octobre 2025. Des chercheurs de l’Université de Californie à San Diego ont identifié un médicament prometteur, le Thiorphan, capable de favoriser la régénération des neurones et d’améliorer la fonction motrice après une lésion de la moelle épinière, grâce à une approche innovante combinant bioinformatique et culture cellulaire.
- Un médicament existant, le Thiorphan, a démontré une capacité à stimuler la croissance des neurites, un signe clé de régénération neuronale, dans des cellules cérébrales humaines adultes.
- Combiné à des greffes de cellules souches neurales, le Thiorphan a permis d’améliorer significativement la fonction de la main chez des rats atteints de lésions médullaires.
- Cette découverte est le fruit d’une convergence de technologies – séquençage génétique, bioinformatique et culture cellulaire – qui a accéléré l’identification d’un traitement potentiel.
Les lésions médullaires (LM) représentent un défi médical majeur, souvent synonymes de paralysie et de handicap à long terme. Jusqu’à présent, les options thérapeutiques efficaces restent limitées. L’équipe de l’Université de Californie à San Diego a mis au point une méthode novatrice pour accélérer la découverte de nouveaux traitements, en exploitant la puissance de la bioinformatique.
La difficulté de régénérer les neurones endommagés constitue l’un des principaux obstacles au traitement des lésions médullaires. Les chercheurs ont observé que, dans des conditions expérimentales spécifiques, certains neurones de souris activaient un ensemble de gènes associés à la croissance et à la régénération. Pour identifier des médicaments capables de reproduire cet effet, ils ont utilisé des outils bioinformatiques pour comparer ce profil génétique à une vaste base de données de composés chimiques.
Cette analyse a mis en évidence le Thiorphan, un médicament déjà testé chez l’homme pour d’autres indications médicales, comme un candidat particulièrement prometteur. Des tests in vitro sur des cellules cérébrales humaines adultes ont confirmé que le Thiorphan favorisait la croissance des neurites. La capacité à obtenir des résultats positifs sur des cellules humaines adultes cultivées en laboratoire représente une avancée technique significative, car ces cellules sont notoirement difficiles à maintenir et à étudier.
Les chercheurs ont ensuite évalué l’efficacité du Thiorphan in vivo, sur des rats présentant des lésions médullaires. Ils ont constaté que, lorsqu’il était associé à des greffes de cellules souches neurales, le Thiorphan entraînait une amélioration notable de la fonction de la main et une augmentation de la régénération neuronale au niveau de la lésion. Les rats traités avec le Thiorphan seul ont montré une augmentation de 50 % de la récupération de la fonction de la main par rapport aux animaux non traités, et une amélioration supplémentaire de 50 % de cette fonction lorsqu’il était combiné à un implant de cellules souches neurales.
« Nous avons été très heureux de constater qu’un médicament qui avait montré son efficacité in vitro se révélait également efficace dans un modèle animal réaliste de lésion de la moelle épinière », a déclaré Erna van Niekerk, Ph.D., scientifique adjointe du projet au Département de neurosciences de l’École de médecine de l’UC San Diego et auteur principal de l’étude. DOI: 10.1038/s41586-025-09647-y.
Selon Erna van Niekerk, cette découverte est le résultat d’une « convergence des technologies ». « Le séquençage génétique, la bioinformatique et la culture cellulaire se sont combinés pour identifier rapidement un traitement potentiel qui aurait pu prendre des décennies à découvrir avec les technologies disponibles auparavant. »
Le Thiorphan, ayant déjà été soumis à des tests de sécurité chez l’homme, pourrait rapidement entrer en phase d’essais cliniques pour le traitement des lésions médullaires. Mark H. Tuszynski, MD, professeur au Département de neurosciences de l’UC San Diego et auteur principal de l’étude, souligne l’importance de la capacité à cultiver des cellules cérébrales humaines adultes en grand nombre. « Nous avons réussi à cultiver des cellules cérébrales humaines adultes en grand nombre dans cette étude, offrant ainsi un nouvel outil puissant pour la découverte de traitements pour les troubles neurologiques. Ce ne sont pas des cellules souches ; ce sont des cellules cérébrales adultes qu’il était auparavant impossible de cultiver. Ces cellules cérébrales pourraient être utiles pour tester de nouveaux médicaments ou thérapies géniques pour de nombreuses maladies cérébrales. »
L’équipe de recherche travaille actuellement à optimiser le Thiorphan en vue de futurs essais cliniques, une tâche facilitée par le fait que le médicament a déjà été utilisé en toute sécurité chez l’homme.
