Les États-Unis viennent d’autoriser le premier traitement pour le syndrome de Barth, une maladie mitochondriale rare et potentiellement mortelle. L’injection de Forzinity (élamiprétide) offre un nouvel espoir aux patients pesant au moins 30 kg, en améliorant la fonction musculaire.
La Food and Drug Administration (FDA), l’agence américaine chargée de la sécurité sanitaire, a annoncé ce vendredi 19 septembre 2025 l’approbation accélérée de ce médicament. Le syndrome de Barth affecte principalement les hommes et se manifeste souvent dès la petite enfance par une insuffisance cardiaque sévère. Les patients survivants sont confrontés à une fatigue chronique, une faible endurance et une intolérance à l’exercice, impactant significativement leur qualité de vie.
Forzinity agit en se fixant à l’intérieur des mitochondries, les “centrales énergétiques” des cellules, et en améliorant leur structure et leur fonctionnement. L’approbation de la FDA repose sur des résultats prometteurs concernant l’amélioration de la force musculaire au niveau du genou, considérée comme un indicateur fiable d’un bénéfice potentiel pour les patients, comme une meilleure capacité à se tenir debout ou à marcher.
« La FDA reste déterminée à faciliter le développement de thérapies efficaces et sûres pour les maladies rares et continuera à travailler avec diligence pour garantir que les patients atteints de maladies rares ont accès à des traitements innovants », a déclaré le Dr George Tidmarsh, directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA.
En contrepartie de cette approbation accélérée, le laboratoire Stealth Biotherapeutics Inc. devra mener une étude clinique post-commercialisation, randomisée et contrôlée par placebo, afin de confirmer que l’amélioration de la force musculaire se traduit par des bénéfices concrets pour les patients. Forzinity est administré par injection sous-cutanée une fois par jour. Les essais cliniques ont révélé des réactions légères à modérées au site d’injection comme effets secondaires les plus fréquents, mais des réactions plus graves ont également été signalées.
Cette autorisation bénéficie d’un examen prioritaire et d’une désignation spécifique pour les maladies pédiatriques rares.
