Les patients atteints d’un lymphome de la zone marginale (MZL) en rechute ou réfractaire disposent désormais d’une nouvelle option thérapeutique en France. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Breyanzi, une immunothérapie innovante, pour le traitement de cette forme rare de cancer du système lymphatique.
Breyanzi, dont le nom scientifique est Lisocabtagene maraleucel, est une thérapie CAR-T (lymphocytes T à récepteur d’antigène chimérique). Elle consiste à modifier génétiquement les propres cellules immunitaires du patient pour qu’elles ciblent et détruisent les cellules cancéreuses. Cette autorisation représente une avancée significative dans le domaine de la médecine de précision, selon la FDA.
« Cette approbation transforme essentiellement le système immunitaire du patient en un outil plus efficace pour traiter le MZL », a déclaré Vinay Prasad, directeur médical et scientifique de la FDA. « Nous continuons d’optimiser notre approche réglementaire pour élargir les options de traitement dans la lutte contre le cancer. »
Le lymphome de la zone marginale est un cancer à croissance lente qui représente environ 7 % de tous les lymphomes non hodgkiniens à cellules B. Environ 1 500 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis. Les patients dont la maladie récidive ou ne répond pas aux traitements initiaux voient leur espérance de vie diminuer.
Les résultats de l’essai clinique mené pour évaluer l’efficacité de Breyanzi sont encourageants. Sur les 66 patients ayant reçu la perfusion unique de Breyanzi, 95,5 % ont présenté une réponse au traitement, et 62,1 % ont obtenu une rémission complète, sans signe de lymphome sur les examens d’imagerie. Ces résultats ont été observés après un suivi médian de 21,6 mois.
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés ont été le syndrome de libération des cytokines (SRC), la diarrhée, la fatigue, les douleurs musculo-squelettiques et les maux de tête.
« Cette approbation témoigne de notre engagement continu à faire progresser les thérapies cellulaires pour répondre aux besoins des patients atteints de cancers rares », a ajouté Vijay Kumar, directeur par intérim du Bureau des produits thérapeutiques de la FDA. « Nous avons pris en compte le taux de réponse élevé et durable observé après un traitement unique, notamment chez les patients dont la maladie avait progressé dans les deux ans suivant le diagnostic ou qui étaient réfractaires aux traitements. »
Breyanzi a bénéficié d’une procédure d’examen prioritaire et d’une désignation de médicament orphelin par la FDA. Le médicament a été approuvé pour Juno Therapeutics, Inc.
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