Un nouveau traitement pour la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHO) vient d’être approuvé aux États-Unis, offrant une alternative moins contraignante à un médicament similaire déjà sur le marché. Myqorzo, développé par Cytokinétique, a reçu l’autorisation de la FDA ce vendredi et pourrait rapidement devenir un acteur majeur dans le traitement de cette affection cardiaque.
La cardiomyopathie hypertrophique (CMH) se caractérise par un épaississement anormal du muscle cardiaque, entravant sa capacité à pomper efficacement le sang. Dans sa forme obstructive (CMHO), cet épaississement réduit l’espace à l’intérieur du ventricule gauche, limitant davantage le débit sanguin. Les symptômes courants incluent essoufflement, fatigue et vertiges, pouvant évoluer vers une insuffisance cardiaque. On estime que plus de 300 000 personnes aux États-Unis sont atteintes de CMH, mais ce chiffre pourrait être bien plus élevé, avec potentiellement entre 400 000 et 800 000 cas non diagnostiqués. Environ la moitié des patients atteints de CMH souffrent de la forme obstructive.
Jusqu’à présent, les traitements disponibles, tels que les bêtabloquants et les inhibiteurs calciques, ne s’attaquent pas à la cause profonde de la maladie. Myqorzo est une petite molécule qui agit en inhibant la myosine, une protéine cardiaque dont les versions mutées sont responsables de l’épaississement du muscle. Les essais cliniques de phase 3 ont démontré que ce médicament, pris quotidiennement, améliore la fonction cardiaque pendant l’exercice.
En 2022, Bristol Myers Squibb (BMS) avait déjà commercialisé Camzyos, le premier médicament spécifiquement conçu pour traiter la CMHO chez l’adulte. Ce dernier a généré 714 millions de dollars de ventes au cours des neuf premiers mois de l’année, affichant une croissance de plus de 88 % par rapport à la même période en 2023. Cependant, Camzyos présente un risque d’insuffisance cardiaque, en réduisant le volume de sang éjecté par le cœur à chaque contraction, ce qui est signalé par un avertissement noir sur son étiquette. Son utilisation est également encadrée par une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS) impliquant des échocardiogrammes réguliers.
L’approbation de Myqorzo s’accompagne également d’un avertissement concernant le risque de réduction de la fraction d’éjection ventriculaire gauche (FEVG), mais les analystes soulignent que les exigences de surveillance sont moins strictes. Roanna Ruiz, analyste chez Leerink Partners, explique que le REMS de Myqorzo nécessite moins d’échocardiogrammes et offre une plus grande flexibilité dans leur réalisation. De plus, Cytokinétique n’impose pas de vérification des interactions médicamenteuses en pharmacie, allégeant ainsi la charge de travail des pharmaciens. Un autre avantage notable est l’absence d’avertissement concernant la toxicité embryo-fœtale, ce qui pourrait permettre à Myqorzo de toucher un public féminin plus large.
« Notre première approbation par la FDA témoigne de la force de notre science et de la recherche audacieuse et pionnière qui a défini le leadership de Cytokinétique en biologie musculaire », a déclaré Robert Blum, président et chef de la direction de l’entreprise. « Je suis heureux que l’étiquette approuvée et le REMS reflètent les caractéristiques distinctes de Myqorzo, notamment un schéma posologique simple et flexible, aucune exigence de surveillance des interactions médicamenteuses et un profil d’innocuité prévisible. »
Cytokinétique dispose de ressources financières solides pour le lancement de Myqorzo, avec environ 1,25 milliard de dollars de liquidités et d’investissements à la fin du mois de septembre. Le prix du médicament sera annoncé en janvier, date prévue pour son lancement. D’autres études cliniques sont en cours pour évaluer son efficacité dans d’autres types de cardiomyopathie et chez les enfants.
L’expansion de Myqorzo ne se limite pas aux États-Unis. Les autorités chinoises ont récemment donné leur feu vert, déclenchant un paiement de Sanofi, qui détient les droits de commercialisation en Chine. Bayer possède les droits au Japon, tandis que Cytokinétique conserve les droits européens. Un avis favorable a été émis par un comité clé de l’Agence européenne des médicaments, et une décision est attendue au premier trimestre 2026.
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