Le daraxonrasib, un médicament développé par le laboratoire américain Revolution Medicines et commercialisé sous le nom de Rasonque, a obtenu l’approbation de la Food and Drug Administration le 26 août 2026 pour traiter les adultes atteints d’un adénocarcinome pancréatique métastatique. Cette première thérapie ciblée contre la protéine RAS double presque la survie globale des patients par rapport à la chimiothérapie standard.
Le daraxonrasib transforme la prise en charge du cancer du pancréas
Le cancer du pancréas affiche un taux de survie à cinq ans estimé à environ 13 pour cent. La maladie se manifeste souvent tardivement.
Les malades consultent alors que les cellules cancéreuses ont déjà envahi d’autres organes comme le foie ou les poumons. L’approbation du daraxonrasib par la Food and Drug Administration le 26 août 2026 a ouvert une nouvelle ère thérapeutique pour les adultes atteints d’un adénocarcinome pancréatique métastatique ayant déjà suivi au moins un traitement systémique, ou ne pouvant pas recevoir de polychimiothérapie.
Le comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments a recommandé d’autoriser la mise sur le marché de ce traitement sous forme de comprimé au sein de l’Union européenne.
Les données cliniques de ce médicament ont bénéficié d’un examen progressif. Cette procédure accélérée répond à un besoin médical qui n’était pas satisfait jusqu’alors.
Cette réussite a stimulé la recherche et nous trouvons des moyens d’utiliser ce médicament pour traiter le cancer du pancréas plus tôt. C’est formidable d’avoir cette nouvelle option pour les patients qui, jusqu’à présent, ont été principalement traités par chimiothérapie.
Dr Raj Vaghjiani, chirurgien oncologue au University of Texas Medical Branch
Les résultats de l’essai RASolute 302 démontrent l’efficacité du traitement
Dans l’essai clinique de phase 3 baptisé RASolute 302, cinq cents patients ayant reçu un traitement préalable pour une forme métastatique ont été répartis entre le nouveau comprimé et la chimiothérapie de référence. Près de 92 pour cent d’entre eux présentaient des tumeurs porteuses de mutations du gène KRAS au codon 12.
| Critère d’évaluation | Daraxonrasib | Chimiothérapie standard |
|---|---|---|
| Survie globale médiane (population globale) | 13,2 mois | 6,7 mois |
| Survie sans progression médiane | 7,2 mois | 3,6 mois |
| Taux de réponse globale | 31,6 pour cent | 11,2 pour cent |
Les événements indésirables de grade 3 ou supérieur sont survenus chez 61,8 pour cent des patients traités par daraxonrasib, contre 69,6 pour cent dans le groupe sous chimiothérapie. De plus, les taux d’arrêt définitif liés aux effets secondaires ont atteint 1,2 pour cent sous traitement ciblé, comparé à 11,2 pour cent avec la chimiothérapie.
Des analyses complémentaires confirment le bénéfice clinique
Des analyses complémentaires présentées au congrès de la Société européenne d’oncologie médicale par Zev A. Wainberg, professeur de médecine et codirecteur du programme d’oncologie gastro-intestinale à l’University of California, Los Angeles, ont permis de préciser l’efficacité du produit. Ces travaux ont démontré que le bénéfice en matière de survie globale ne dépend pas de la nature exacte de la chimiothérapie reçue en première intention ni du type précis de mutation porté par la tumeur.
Dr Paul Oberstein est chef de service du programme d’oncologie médicale gastro-intestinale au Perlmutter Cancer Center de NYU Langone Health. Il est aussi directeur adjoint du centre du cancer du pancréas dans ce même établissement.
Du côté des associations de patients, l’espoir d’un accès rapide mobilise les familles, à l’instar de l’association Espoir Pancréas en France, dont la pétition lancée en juillet a rassemblé plus de 40 000 signatures pour réclamer l’autorisation de la molécule.
De nouveaux essais évaluent les combinaisons thérapeutiques
La majorité des patients finissent par développer une résistance thérapeutique.
Les équipes de recherche mènent donc de nouveaux essais pour évaluer l’association de cette molécule avec d’autres classes thérapeutiques. Ces travaux portent notamment sur des inhibiteurs de la protéine arginine méthyltransférase 5 ou des vaccins personnalisés à ARN messager conçus pour stimuler le système immunitaire contre les cellules résiduelles après une intervention chirurgicale.
Nous n’en sommes pas encore là. Les traitements anticancéreux débutent souvent comme des thérapies expérimentales et doivent passer par des essais cliniques pour évaluer leur innocuité et leur efficacité.
Dr Raj Vaghjiani, chirurgien oncologue au University of Texas Medical Branch
Le laboratoire Revolution Medicines a obtenu en septembre 2026 le statut de thérapie innovante de la part de l’autorité américaine pour l’utilisation du daraxonrasib en association avec la chimiothérapie en première ligne métastatique. Les chercheurs espèrent étendre l’utilisation de ces approches aux stades précoces de la maladie afin de réduire le risque de récidive et d’améliorer durablement le pronostic des personnes touchées.