Une nouvelle thérapie médicamenteuse pourrait bientôt remplacer la phlébotomie, une pratique médicale ancestrale, dans le traitement de la polycythémie essentielle, une maladie rare du sang. Les résultats d’un essai clinique prometteur, présentés le samedi 9 décembre 2023 à Orlando, en Floride, suggèrent que ce traitement permettrait de mieux contrôler la maladie tout en améliorant la qualité de vie des patients.
La polycythémie essentielle se caractérise par une surproduction de globules rouges, épaississant le sang et augmentant le risque d’événements cardiovasculaires graves tels que les crises cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux. Actuellement, le traitement repose principalement sur la phlébotomie thérapeutique, qui consiste à prélever du sang pour réduire la concentration de globules rouges. Si cette méthode est efficace, elle nécessite des visites régulières à l’hôpital et peut entraîner une carence en fer, ainsi qu’un sentiment de faiblesse et d’étourdissement chez les patients.
Le rusfertide, développé conjointement par Protagonist Therapeutics et Takeda Pharmaceutical, offre une alternative potentielle. Ce médicament, un peptide conçu pour réguler l’absorption du fer, agit en limitant la disponibilité du fer pour la production de globules rouges. « Essentiellement, ce qu’il fait, c’est piéger le fer dans ses réserves naturelles et le rendre moins disponible pour la moelle osseuse », explique Andrew Plump, président de la recherche et du développement chez Takeda.
Les données d’un essai de phase 3 mené sur 293 patients atteints de polycythémie essentielle pendant 156 semaines sont encourageantes. Après 32 semaines de traitement, 76,9 % des participants ont présenté une réponse clinique positive. Les résultats les plus récents, présentés lors de la réunion de l’American Society of Hematology, indiquent que 61,9 % des patients traités au rusfertide n’ont plus eu besoin de phlébotomie après 52 semaines. Le médicament s’est avéré sûr et bien toléré, les effets secondaires les plus fréquemment observés étant des réactions au site d’injection, une anémie et de la fatigue.
« Il y a ce besoin d’aller au-delà, de sortir dans une certaine mesure de l’âge des ténèbres et de remplacer la phlébotomie thérapeutique par quelque chose d’autre qui puisse maintenir et contrôler de manière fiable le nombre de cellules sanguines dans la plage de sécurité sans vraiment exacerber la carence en fer et favorisant l’amélioration des symptômes », a déclaré le Dr Andrew Kuykendall, chercheur principal de l’étude au Moffitt Cancer Center.
D’autres traitements existent pour la polycythémie essentielle, comme le Jakafi (incyte) et le Besremi (PharmaEssentia). Cependant, le Jakafi est réservé aux patients qui ne tolèrent pas les phlébotomies, tandis que le Besremi, un dérivé de l’interféron alpha, n’est pas adapté aux patients ayant des antécédents de troubles de l’humeur ou de maladies auto-immunes. De plus, ces traitements peuvent nécessiter une période d’adaptation et ne pas toujours éliminer le besoin de phlébotomies.
Takeda et Protagonist préparent désormais une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès des autorités réglementaires. Takeda avait déjà investi 300 millions de dollars américains (environ 275 millions d’euros) dans ce partenariat l’année dernière, acquérant les droits de commercialisation du rusfertide dans le monde entier, à l’exception des États-Unis, où les deux entreprises partageront les bénéfices.