Une récente analyse soulève des inquiétudes quant à l’interprétation des critères d’approbation accélérée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour les médicaments non oncologiques. Des experts craignent que la définition des « critères de substitution » utilisés pour valider l’efficacité de ces traitements ne soit déformée, ce qui pourrait remettre en question la rigueur du processus.
La FDA définit un critère de substitution comme un indicateur « raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique ». Il peut s’agir d’un biomarqueur, d’un résultat d’analyse en laboratoire, d’une image médicale, d’un signe clinique ou d’une mesure similaire. Cependant, l’étude en question a ajouté le mot « seulement » à cette définition, la réduisant à une probabilité « seulement raisonnablement probable », ce qui, selon les auteurs, suggère un manque de fiabilité.
En outre, l’analyse indique que « l’utilisation de substituts ayant des liens non prouvés avec les bénéfices cliniques est une caractéristique attendue du programme d’approbation accélérée ». Cette affirmation est particulièrement préoccupante, car elle pourrait laisser entendre que l’approbation de médicaments reposant sur des preuves indirectes est une pratique courante et acceptable.
Le programme d’approbation accélérée de la FDA est conçu pour permettre aux patients d’accéder plus rapidement à des traitements potentiellement bénéfiques pour des maladies graves. Il repose sur l’évaluation de critères de substitution qui peuvent servir de prédicteurs de l’efficacité clinique. L’étude souligne l’importance d’une interprétation précise de ces critères pour garantir la sécurité et l’efficacité des médicaments approuvés.
« Un critère de substitution doit être considéré comme raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique », a déclaré la FDA dans sa définition officielle.