Publié le 5 novembre 2025 à 01:51:00. La société pharmaceutique Axsome Therapeutics a soumis aux autorités américaines une demande d’autorisation pour un nouveau traitement visant à calmer l’agitation chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, une pathologie pour laquelle les options thérapeutiques restent limitées.
- Axsome Therapeutics a déposé une demande d’autorisation supplémentaire (sNDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son médicament AXS-05, destiné au traitement de l’agitation associée à la maladie d’Alzheimer.
- AXS-05 a reçu en 2020 le statut de thérapie innovante de la FDA, suite à des résultats prometteurs lors d’un essai clinique de phase 2/3.
- La société prévoit également de lancer des essais cliniques pour évaluer l’efficacité d’AXS-05 dans le sevrage tabagique.
Selon Herriot Tabuteau, PDG d’Axsome Therapeutics, cette soumission s’inscrit dans le cadre d’une stratégie de développement ambitieuse.
« Notre vaste pipeline de développement continue de progresser et nous avons récemment soumis notre NDA supplémentaire pour AXS-05 pour le traitement de l’agitation de la maladie d’Alzheimer, une maladie grave affectant des millions de patients aux États-Unis et un besoin médical critique non satisfait »,
Herriot Tabuteau, PDG d’Axsome Therapeutics
. L’agitation est un symptôme fréquent et invalidant de la maladie d’Alzheimer, qui peut considérablement affecter la qualité de vie des patients et de leurs proches.
AXS-05 est un médicament expérimental qui agit sur plusieurs cibles cérébrales, notamment les récepteurs NMDA (N-méthyl-D-aspartate), en tant qu’antagoniste, et stimule également l’activité du récepteur sigma-1. Il inhibe également l’enzyme CYP2D6. Les résultats de l’essai ADVANCE-1, mené auprès de 366 patients atteints de la maladie d’Alzheimer, ont montré qu’AXS-05 permettait de réduire significativement les symptômes d’agitation par rapport à un placebo, avec une diminution moyenne de 15,4 points sur l’échelle d’évaluation CMAI (Cohen Mansfield Agitation Inventory) après 5 semaines de traitement (P = 0,010). Le médicament s’est également avéré plus efficace que le bupropion seul (P < 0,001).
Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés avec AXS-05 étaient la somnolence (8,2 % des patients), les étourdissements (6,3 %) et la diarrhée (4,4 %). Les chercheurs ont souligné que le médicament ne semblait pas affecter les fonctions cognitives ni provoquer de sédation excessive.
Parallèlement, Axsome Therapeutics prévoit de lancer fin 2025 un essai clinique de phase 2/3 pour évaluer l’efficacité d’AXS-05 dans le sevrage tabagique. Des études préliminaires suggèrent que le médicament pourrait aider les fumeurs à réduire leur consommation quotidienne de cigarettes, avec une diminution moyenne de 8,49 cigarettes par jour contre 6,79 pour le bupropion. De plus, AXS-05 a permis de réduire les niveaux de monoxyde de carbone expiré de plus de 50 %, un indicateur de l’intensité du tabagisme, contre 30,4 % pour le bupropion.
Références
Axsome Therapeutics reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour l’AXS-05 pour le traitement de l’agitation de la maladie d’Alzheimer. Communiqué de presse, 26 juin 2020. Consulté le 4 novembre 2025.
L’AXS-05 d’Axsome aide les patients à arrêter de fumer de manière significative dans le cadre d’un essai de phase II. Communiqué de presse, 16 avril 2019. Consulté le 4 novembre 2025.