Une nouvelle piste thérapeutique se dessine pour les personnes souffrant de dystonie laryngée (DL), une maladie neurologique rare qui entrave la parole. Des chercheurs ont mis en évidence l’efficacité d’un médicament oral, l’oxybate de sodium, pour soulager les symptômes chez les patients qui constatent une amélioration avec la consommation d’alcool.
Les résultats d’un essai clinique de phase 2b, publiés le 20 novembre dans Annales de neurologie, confirment des observations remontées par les patients eux-mêmes : certains ont constaté une atténuation de leurs spasmes vocaux après avoir bu de l’alcool. L’oxybate de sodium, déjà approuvé par les autorités sanitaires pour traiter la narcolepsie et certains troubles du sommeil, reproduit certains effets de l’alcool sur le système nerveux central.
L’étude, menée auprès de plus de 100 patients, a révélé que l’administration d’une seule dose d’oxybate de sodium améliorait significativement les symptômes chez ceux dont la voix s’améliore avec l’alcool. L’amélioration vocale observée était d’au moins 16 %, avec une moyenne de 41 % chez les patients concernés. En revanche, le médicament n’a eu aucun effet notable chez les patients dont les symptômes restaient inchangés malgré la consommation d’alcool.
« Nous sommes confrontés à des vies et des carrières brisées par la dystonie laryngée, et les patients sont désespérés de trouver de nouveaux traitements », explique la Dre Kristina Simonyan, chercheuse principale et vice-présidente de la recherche clinique au département d’oto-rhino-laryngologie-chirurgie de la tête et du cou de Mass Eye and Ear, affiliée à Mass General Brigham. « Cet essai nous donne l’espoir de pouvoir proposer une solution efficace à certains d’entre eux. » Elle ajoute que l’équipe reçoit de nombreuses demandes de renseignements de la part de patients impatients de savoir quand le médicament sera disponible.
La dystonie laryngée, anciennement appelée dysphonie spasmodique, touche plus de 50 000 personnes aux États-Unis et au Canada. Elle est plus fréquente chez les femmes et se manifeste généralement autour de la quarantaine, impactant significativement la qualité de vie. Bien que sa cause neurologique exacte reste inconnue, le diagnostic prend en moyenne jusqu’à 5,5 ans. Le traitement actuel repose principalement sur des injections de neurotoxine botulique (Botox) tous les trois à quatre mois, une solution qui n’est pas toujours efficace.
Des études préliminaires menées par l’équipe de la Dre Simonyan avaient déjà montré que l’oxybate de sodium améliorait les symptômes vocaux chez 82 % des patients sensibles à l’alcool. La nouvelle étude visait à confirmer ces résultats grâce à un essai clinique randomisé en double aveugle, plus rigoureux.
Les 106 participants à l’étude, recrutés aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada, ont été évalués pour leur sensibilité à l’alcool par le biais d’un test standardisé utilisant une quantité contrôlée de vodka. Chaque patient a ensuite reçu une seule dose d’oxybate de sodium ou de placebo, sans savoir lequel il prenait (essai en double aveugle). L’efficacité du traitement a été mesurée en évaluant les symptômes vocaux avant et après l’administration du médicament.
Les résultats ont démontré que l’oxybate de sodium améliorait significativement les symptômes vocaux environ 40 minutes après la prise, avec des effets pouvant durer jusqu’à cinq heures. Les effets secondaires observés étaient légers et transitoires (nausées, vertiges, somnolence), sans événements indésirables graves ni aggravation des symptômes après la disparition du médicament.
« Nos résultats suggèrent que l’oxybate de sodium pourrait être pris à la demande, par exemple avant le travail ou un événement social, permettant aux patients de mieux gérer leurs symptômes au quotidien », précise la Dre Simonyan.
L’équipe de recherche prévoit désormais de mener un essai clinique de phase 3 à plus grande échelle pour évaluer plus en détail l’efficacité et la sécurité du médicament. Parallèlement, des recherches sont en cours, utilisant l’intelligence artificielle, pour identifier les patients susceptibles de bénéficier du traitement et explorer d’autres options thérapeutiques pour ceux qui ne répondent pas à l’alcool.