Publié le 15 décembre 2025 à 07h34. Une nouvelle thérapie génique, capable de sauver des vies, pose un défi majeur aux systèmes de santé : son coût exorbitant, atteignant parfois plusieurs millions de dollars par dose, menace la viabilité des assurances et soulève des questions éthiques cruciales.
- Une fillette atteinte d’amyotrophie spinale (SMA) a bénéficié d’une thérapie génique coûteuse, mais l’accès à ces traitements reste limité par leur prix.
- Le coût de ces thérapies géniques, qui peut dépasser les 3 millions de dollars par traitement, risque de déstabiliser les assurances santé et de créer des inégalités d’accès aux soins.
- Des experts préviennent d’un « tsunami » financier pour les assureurs, tandis que les entreprises pharmaceutiques justifient ces prix par les coûts de recherche et de développement.
La vie de Maisie Green a basculé lorsqu’elle a été diagnostiquée avec l’amyotrophie spinale, une maladie génétique rare qui affaiblit progressivement les muscles. Sans traitement, l’espérance de vie est souvent limitée à deux ans. En 2019, une lueur d’espoir est apparue avec l’approbation par la Food and Drug Administration (FDA) d’une thérapie génique, Zolgensma, capable de stopper la progression de la maladie. Mais ce miracle thérapeutique a un prix : 2 millions de dollars (environ 1,85 million d’euros) pour une seule dose.
L’assurance de Ciji Green, la mère de Maisie, a refusé de prendre en charge ce traitement vital. « J’étais furieuse d’apprendre qu’il existait quelque chose qui pouvait aider ma fille. Et j’étais certaine que je l’enterrerais avant ses deux ans », a déclaré Mme Green.
Zolgensma appartient à une nouvelle classe de thérapies géniques révolutionnaires, conçues pour traiter des maladies rares pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées, voire inexistantes. Cependant, l’arrivée de ces médicaments onéreux pose un problème de taille pour le système de santé américain, et potentiellement pour d’autres pays.
L’économiste Jonathan Gruber, qui a participé à l’élaboration de la loi sur les soins abordables, met en garde contre un risque de saturation du système d’assurance.
« Je compare cela à un tsunami imminent, qui va pratiquement submerger le système d’assurance parrainé par l’employeur. »
Jonathan Gruber, économiste
Plus de 300 thérapies géniques coûteuses sont actuellement en cours d’essais cliniques, certaines ciblant des maladies touchant des millions de personnes. Les entreprises assurant les employés pourraient être contraintes de couvrir ces nouveaux traitements, mais beaucoup ne sont pas préparées à supporter de telles dépenses.
Selon M. Gruber, environ les deux tiers des Américains bénéficient d’une assurance auto-gérée, où l’entreprise paie directement les factures médicales.
« Le premier problème est que de nombreuses entreprises américaines sont ce que nous appelons auto-assurées. Elles n’ont pas les moyens de payer cela, elles sont donc confrontées à une décision financière difficile : ‘Est-ce que je couvre ce médicament et risque de faire faillite ? Ou est-ce que je n’aide pas mon employé malchanceux ?’ »
Jonathan Gruber, économiste
Doug Ingram, PDG de Sarepta Therapeutics, une entreprise qui facture des millions de dollars pour ses médicaments, explique que le coût élevé de ces thérapies est justifié par les investissements massifs en recherche et développement. Son entreprise commercialise Élévidys, un traitement à dose unique qui coûte 3,2 millions de dollars (environ 2,95 millions d’euros) et qui peut ralentir la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie de fonte musculaire.
M. Ingram souligne l’urgence de trouver des traitements pour ces maladies dévastatrices.
« Il existe un besoin urgent et non satisfait de traitements pour les enfants atteints de la maladie. C’est tellement grave que les médecins ont dit aux parents d’enfants atteints de Duchenne de rentrer chez eux et d’aimer leur enfant, car la maladie dégénérative est finalement mortelle. »
Doug Ingram, PDG de Sarepta Therapeutics
Il explique également les défis techniques et financiers liés à la production de ces thérapies.
Mike Poore, PDG de Mosaic Life Care, un système hospitalier à but non lucratif du Missouri, a été confronté aux difficultés de financement de ces traitements de première ligne. Mosaic a initialement décidé de ne pas couvrir les thérapies géniques, ce qui aurait augmenté les primes d’assurance de tous les employés de 125 dollars par mois. Quelques mois plus tard, un employé a appris que ses jumeaux étaient atteints de SMA.
La famille, privée de couverture d’assurance, a rendu publique son histoire, accusant Mosaic. M. Poore a été victime de menaces de mort et a dû faire appel à des philanthropes et à des législateurs pour trouver une solution. Finalement, Medicaid a pris en charge le coût du traitement des jumeaux, qui s’élevait à 4,2 millions de dollars (environ 3,88 millions d’euros).
« Il y a définitivement une tempête qui arrive »
Mike Poore, PDG de Mosaic Life Care
Selon M. Gruber, il n’y a pas de « méchants » dans cette situation.
« Nous devons simplement reconnaître, en tant que société, que quelque chose a changé. Nous disposons d’un nouveau mode de traitement miraculeux et coûteux, et nous, en tant que société, devons reconnaître que nous devons agir ensemble pour absorber ces coûts. »
Jonathan Gruber, économiste
Il préconise un soutien gouvernemental et des négociations de prix.
M. Ingram estime que les prix pourraient baisser avec une production à plus grande échelle et une simplification de la réglementation fédérale. Il souligne la complexité et le coût élevé du développement de ces thérapies.
Grâce à une campagne de sensibilisation et à une pression sur sa compagnie d’assurance, Ciji Green a finalement obtenu que le traitement de Maisie soit pris en charge. La fillette a reçu Zolgensma en 2019, et sa vie a été transformée.
« Cela a changé notre vie. C’était ce dont elle avait besoin »
Ciji Green, mère de Maisie
Aujourd’hui, Maisie a six ans et excelle à l’école, malgré ses difficultés motrices. Elle est le « miracle » de sa mère. L’amélioration apportée par Zolgensma est indéniable, mais les séquelles de la maladie ne peuvent être complètement effacées.
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