Publié le 18 novembre 2025 à 23:35. Un nouveau traitement pour le syndrome de chylomicronémie familiale, une maladie génétique rare caractérisée par des taux de triglycérides extrêmement élevés, vient d’être approuvé aux États-Unis. Ce médicament offre une nouvelle espoir aux patients souffrant de cette affection potentiellement mortelle.
- La Food and Drug Administration (FDA) a donné son feu vert au traitement Redemplo d’Arrowhead Pharmaceuticals.
- Redemplo est destiné à réduire les taux de triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale.
- L’ingrédient actif, le plozasiran, est également en cours d’évaluation pour d’autres troubles liés aux triglycérides.
L’approbation de Redemplo marque une avancée significative dans le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale, une maladie génétique rare qui affecte la capacité de l’organisme à métaboliser les graisses. Selon Arrowhead Pharmaceuticals, cette maladie peut entraîner des complications graves telles que la pancréatite aiguë, des douleurs abdominales chroniques, le diabète, une stéatose hépatique et des troubles cognitifs.
Le plozasiran, l’ingrédient actif de Redemplo, agit en ciblant une protéine spécifique impliquée dans le métabolisme des triglycérides. Arrowhead Pharmaceuticals précise que le médicament est actuellement également étudié pour son efficacité potentielle dans la réduction des triglycérides chez les patients souffrant d’hypertriglycéridémie et de dyslipidémie sévères.
Cette approbation intervient après des essais cliniques rigoureux visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de Redemplo. Les résultats de ces études ont démontré une réduction significative des taux de triglycérides chez les patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale.
Kelly Cloonan, de The Wall Street Journal, a contacté Arrowhead Pharmaceuticals pour obtenir des commentaires supplémentaires, mais n’a pas reçu de réponse immédiate.
(FIN) Dow Jones Newswires