La Food and Drug Administration (FDA) américaine a annoncé une série de mesures destinées à accélérer et à réduire le coût du développement des médicaments biosimilaires, des alternatives moins onéreuses aux traitements biologiques utilisés pour les maladies graves et chroniques. Ces changements visent à rendre ces médicaments plus accessibles aux patients.
Selon la FDA, les médicaments biologiques, bien que ne représentant que 5 % des ordonnances aux États-Unis, concentrent 51 % des dépenses totales en médicaments en 2024. Les biosimilaires, dont l’efficacité et la sécurité sont équivalentes à celles des médicaments de marque, peinent cependant à s’imposer sur le marché, avec une part inférieure à 20 %, malgré l’approbation de 76 d’entre eux à ce jour. Ce chiffre contraste fortement avec les plus de 30 000 génériques disponibles, surpassant largement le nombre de médicaments de marque approuvés.
Le secrétaire à la Santé et aux Services sociaux, Robert F. Kennedy Jr., a salué cette initiative, affirmant : « Cette réforme permettra de faire baisser les prix des médicaments pour les Américains. Depuis trop longtemps, un processus d’approbation complexe a freiné l’accès des patients à des biosimilaires plus abordables. »
La FDA propose notamment de simplifier les études de biosimilarité et de réduire les tests cliniques jugés inutiles. Elle entend également faciliter le développement de biosimilaires interchangeables, permettant aux patients et aux pharmaciens de choisir plus facilement des options moins coûteuses. À ce stade, seulement 10 % des médicaments biologiques dont le brevet expirera au cours de la prochaine décennie font l’objet de recherches pour un biosimilaire.
Marty Makary, commissaire de la FDA, a souligné le potentiel de ces mesures : « Les biosimilaires sont souvent beaucoup plus abordables pour les patients et pourraient réduire considérablement les coûts des soins de santé en Amérique. En rationalisant le processus de développement et en favorisant l’interchangeabilité, nous pouvons réaliser des économies substantielles sur les traitements contre le cancer, les maladies auto-immunes et les maladies rares. »
George Tidmarsh, directeur du Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a précisé que les nouvelles directives s’appuient sur les données et l’expérience acquises depuis l’approbation du premier biosimilaire en 2015. Elles réduisent notamment l’obligation de mener des études d’efficacité comparatives, souvent coûteuses (en moyenne 24 millions de dollars pour une durée de 1 à 3 ans) et peu sensibles, en privilégiant les tests analytiques pour démontrer les différences entre les produits.
La FDA déconseille également les « études de changement » pour les biosimilaires interchangeables, une étape non requise pour les médicaments génériques, afin d’éviter de ralentir le développement et de semer la confusion quant à la sécurité des biosimilaires.
La voie d’approbation des biosimilaires a été établie en 2010 par la loi sur la concurrence et l’innovation en matière de prix des produits biologiques (BPCIA), dans le but de stimuler la concurrence sur un marché dominé par des produits biologiques coûteux. La FDA espère ainsi permettre à davantage d’entreprises de commercialiser des biosimilaires abordables et de haute qualité, au bénéfice des patients américains.