Une nouvelle coalition vise à révolutionner la recherche sur le lupus au point mort

La recherche clinique sur le lupus a longtemps été entravée par les échecs de médicaments qui semblaient initialement prometteurs. Aujourd’hui, une coalition de fabricants de médicaments, de régulateurs fédéraux et d’activistes s’est réunie pour tracer la voie vers des études mieux conçues et – potentiellement – de nouveaux médicaments révolutionnaires.

“Nous avons l’opportunité de travailler en collaboration sur le lupus pour relever les défis du développement de médicaments”, a déclaré Teodora Staeva, PhD, vice-présidente et directrice scientifique de la Lupus Research Alliance, dans une interview.

L’alliance a tenu une conférence de presse le 29 mars pour annoncer la formation du consortium public-privé Lupus Accelerating Breakthroughs. Les membres de la coalition comprennent plusieurs grands fabricants de médicaments, des organisations de lutte contre le lupus telles que la LRA, l’American College of Rheumatology, la Food and Drug Administration et d’autres agences fédérales. Des chercheurs universitaires, des personnes vivant avec le lupus, des soignants et des membres de la famille, ainsi que d’autres membres de la communauté du lupus sont également de la partie.

Comme l’a expliqué le Dr Staeva, la recherche sur le lupus a été marquée par un taux d’échec élevé. “Souvent, les succès des essais de phase 2 ne se sont pas traduits en succès de phase 3”, a-t-elle déclaré.

Mais les chercheurs, dit-elle, n’ont pas tendance à penser que c’est parce que les médicaments eux-mêmes sont inutiles.

Au lieu de cela, il semble que “les conceptions des essais ne soient pas adéquates pour capturer des lectures significatives des effets des médicaments, et cela peut avoir contribué aux multiples échecs”, a-t-elle déclaré.

Selon elle, cela peut être dû au fait que les essais ne sont pas encore conçus pour détecter pleinement si les médicaments sont utiles. Ceci est difficile à accomplir car les patients ont tellement de manifestations de la maladie et les participants à l’essai prennent déjà une variété de médicaments existants.

“Une autre limitation majeure a été le manque d’intégration de la voix et des besoins du patient dans le processus de développement de médicaments”, a-t-elle déclaré. Il est également difficile de recruter des patients atteints du lupus le plus sévère pour participer aux études, d’autant plus que les essais durent souvent 52 semaines.

La nouvelle coalition ne développera ni ne favorisera directement des médicaments spécifiques. Au lieu de cela, il se concentrera sur les priorités de la recherche clinique. “Tout est ouvert et collaboratif”, a expliqué le Dr Staeva, et un conseil de patients apportera sa contribution. “Nous avons une occasion unique de faire entendre la voix des gens [living with lupus] à la table pour la première fois et être en mesure d’intégrer leurs besoins et leurs priorités dans l’infrastructure.”

La nouvelle coalition a été inspirée par des partenariats public-privé existants tels que la Kidney Health Initiative, a-t-elle déclaré. Cette initiative a été fondée en 2012 par la FDA et l’American Society of Nephrology et compte des dizaines de membres, dont plusieurs fabricants de médicaments et sociétés médicales.

La direction de la coalition Lupus ABC comprendra trois membres sans droit de vote de la FDA. Ils offriront des conseils, a déclaré le Dr Staeva. Lors de la conférence de presse, Albert T. Roy, président et chef de la direction de la LRA, a déclaré que les sociétés pharmaceutiques apprécieront l’opportunité de parler avec des représentants de la FDA “dans un espace qui n’est pas compétitif en matière de propriété intellectuelle ou quelque chose comme ça”.

La coalition se réunira plus tard au printemps 2023, a déclaré le Dr Staeva. Elle espère qu’il lancera quelques projets d’ici la fin de 2023 et pourra publier des résultats préliminaires d’ici la fin de 2024.

L’un des défis consistera à déterminer comment stratifier les sujets d’essai afin que les études sur les médicaments détectent plus facilement les médicaments susceptibles de fonctionner chez des populations plus restreintes de patients, a déclaré Hoang Nguyen, PhD, directeur des partenariats scientifiques à la LRA, dans une interview. « Maintenant, nous regroupons [patients] tous ensemble, et ce n’est pas la meilleure façon de tester des médicaments sur des patients qui ont beaucoup de différences.”

Selon le Dr Staeva, la LRA a financé le développement de la coalition et les fabricants de médicaments fourniront principalement un soutien financier à l’avenir. Les sociétés pharmaceutiques membres de la coalition sont Biogen, Bristol-Myers Squibb, Eli Lilly, EMD Serono, Genentech, Gilead, GlaxoSmithKline, Merck et Takeda.

Le Dr Staeva, le Dr Nguyen et M. Roy n’ont rien à divulguer.

Cet article a été initialement publié sur MDedge.com, qui fait partie du réseau professionnel Medscape.