Publié le 11 novembre 2025 à 17h27. L’accident vasculaire cérébral, l’une des principales causes de handicap chez l’adulte, affecte des millions de personnes chaque année. Des avancées prometteuses dans le domaine des thérapies cellulaires, notamment grâce au génie génétique, ouvrent de nouvelles perspectives pour la réparation des lésions cérébrales.
- Un accident vasculaire cérébral survient lorsqu’un vaisseau sanguin alimentant le cerveau est bloqué, entraînant la mort des neurones.
- Le cerveau, en raison de sa complexité, a une capacité de régénération limitée : les neurones perdus sont rarement remplacés.
- Les thérapies basées sur les cellules souches, combinées au génie génétique, pourraient permettre de réparer les dommages neuronaux causés par un AVC.
Chaque année, la vie de millions de personnes bascule en quelques instants. Un vaisseau sanguin, obstrué, prive une partie du cerveau d’oxygène, entraînant la mort progressive des neurones. C’est l’accident vasculaire cérébral (AVC), une pathologie invalidante qui touche une personne sur six au cours de sa vie, selon les estimations de la Société espagnole des AVC.
Le cerveau humain est l’organe le plus complexe de notre corps. Son architecture cellulaire, organisée en réseaux neuronaux sophistiqués, permet des fonctions aussi essentielles que le langage, la mémoire ou la prise de décision. Cette complexité a toutefois un prix : contrairement à la peau ou au foie, le tissu cérébral possède une capacité de régénération très limitée. Les recherches scientifiques confirment que les neurones endommagés sont rarement remplacés, ce qui explique la gravité des séquelles après un AVC.
L’AVC ischémique, provoqué par l’interruption du flux sanguin vers une zone du cerveau, est l’une des manifestations les plus fréquentes et les plus graves de ces lésions. Bien que les progrès dans les traitements d’urgence aient permis d’améliorer les taux de survie, comme le montrent les dernières études, il n’existe actuellement aucune thérapie capable de réparer les dommages neuronaux de manière durable. Les patients vivent souvent avec des limitations motrices et cognitives permanentes, et présentent un risque accru de dépression, de démence et d’autres maladies neurodégénératives selon les données publiées dans le Journal of Alzheimer’s Disease.
Santiago Ramos.
Cependant, l’espoir renaît grâce aux progrès de la médecine régénérative. Ces thérapies visent à remplacer ou à réparer les tissus endommagés en introduisant de nouvelles cellules capables de survivre, de se développer et de reprendre les fonctions perdues. Le développement de ces thérapies est toutefois complexe, soumis à une réglementation stricte et nécessitant des investissements importants.
Un précédent encourageant
Dès la fin des années 1980, une équipe de l’hôpital universitaire de Lund, en Suède, dirigée par Anders Björklund et Olle Lindvall, a réalisé une avancée majeure : la transplantation de cellules souches neurales dans le cerveau de patients atteints de la maladie de Parkinson. Cette étude pionnière, publiée dans la revue Science, a démontré qu’il était possible de remplacer les neurones dopaminergiques perdus dans cette maladie, améliorant significativement les fonctions motrices des patients pendant plus d’une décennie. Cette expérience a confirmé que le cerveau humain pouvait être réparé grâce à l’utilisation de cellules vivantes.
Olle Lindvall.
Depuis, la recherche a progressé, les techniques se sont affinées et la réglementation européenne a établi des cadres stricts pour garantir la sécurité et la qualité de ces traitements, désormais classés dans la catégorie des médicaments de thérapie innovante (MTI). De nombreux essais cliniques sont en cours à travers le monde, comme le rapporte la revue Nature, s’inscrivant dans la lignée des travaux de Björklund et Lindvall et offrant un espoir aux patients atteints de la maladie de Parkinson et d’autres affections neurologiques.
Le défi spécifique de l’AVC
Si ces succès sont encourageants, l’AVC représente un défi différent de celui de la maladie de Parkinson. La lésion ischémique est généralement plus étendue et hétérogène, affectant non seulement les neurones, mais aussi les cellules gliales et les vaisseaux sanguins.
De plus, après une greffe, il ne suffit pas que les cellules survivent dans le cerveau du patient. Elles doivent s’intégrer fonctionnellement, c’est-à-dire établir des connexions appropriées avec les neurones survivants pour rétablir la communication neuronale. Il s’agit de reconstruire non seulement la structure d’un pont, mais aussi son trafic : les connexions doivent être établies de la bonne manière pour que l’information circule. Par conséquent, le défi de l’AVC consiste à recâbler le cerveau, en plus d’ajouter de nouvelles cellules.
Le génie génétique, une nouvelle approche
C’est là que le génie génétique entre en jeu, une technologie révolutionnaire qui permet de modifier les cellules pour les rendre plus efficaces, plus résistantes ou plus aptes à s’intégrer dans les tissus endommagés. Dans notre cas, nous avons incorporé dans les cellules transplantées le gène codant pour la protéine BDNF (Brain-Derived Neurotrophic Factor, ou Facteur neurotrophique dérivé du cerveau), un facteur de croissance qui favorise la croissance des axones et la formation des synapses. Notre objectif est de faciliter l’intégration fonctionnelle des nouveaux neurones dans le cerveau lésé, une étape clé pour restaurer la communication neuronale.
Adapté de IJMS.
Cette capacité de manipulation génétique soulève des questions éthiques importantes, notamment concernant les limites de son application et ses éventuels effets à long terme. Les premières greffes de cellules chez les patients atteints de la maladie de Parkinson utilisaient des cellules d’origine fœtale, ce qui suscitait des débats. Aujourd’hui, grâce aux travaux du chercheur japonais Shinya Yamanaka, lauréat du prix Nobel de médecine en 2012, et sa découverte des cellules souches pluripotentes induites (iPS), il est possible de générer des cellules souches à partir des propres cellules adultes du patient. La génération de ces cellules iPS à partir de biopsies cutanées est désormais une pratique courante.
Ainsi, la plupart des préoccupations éthiques liées à l’utilisation d’embryons sont levées et le risque de rejet immunologique est réduit. La question n’est plus de savoir si l’on peut modifier les cellules pour réparer le cerveau, mais selon quels critères, sous quelle réglementation et avec quelle responsabilité. L’histoire de la médecine est jalonnée de petites victoires contre l’impossible. Il y a quelques décennies à peine, l’idée de guérir un cerveau endommagé semblait relever du rêve. Aujourd’hui, grâce à la convergence de la biologie, du génie génétique et de la médecine régénérative, ce rêve commence à prendre forme. De nombreux défis restent à relever, mais chaque nouvelle avancée nous rappelle une vérité essentielle : le cerveau peut non seulement apprendre, mais aussi se réparer.
