Publié le 9 novembre 2025 14:53:00. Une thérapie génique expérimentale, basée sur la technologie CRISPR, pourrait révolutionner le traitement du cholestérol et des triglycérides en offrant une solution unique et durable, selon des résultats préliminaires encourageants présentés lors d’une conférence médicale.
- Une injection unique de CTX 310 a réduit de moitié les taux de « mauvais » cholestérol (LDL) et de triglycérides chez les patients ayant reçu la dose la plus élevée.
- La thérapie cible le gène ANGBTL3, dont l’inactivation semble conférer une protection contre les maladies cardiaques.
- Les résultats de l’essai clinique, mené en Australie, Nouvelle-Zélande et au Royaume-Uni, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
Des chercheurs de la Cleveland Clinic ont annoncé des résultats prometteurs concernant une nouvelle approche thérapeutique pour lutter contre l’hypercholestérolémie et l’hypertriglycéridémie. Cette thérapie génique, baptisée CTX 310, utilise la technologie d’édition génétique CRISPR pour désactiver un gène spécifique, ouvrant la voie à un traitement potentiellement définitif.
Selon le Dr Steven Nissen, cardiologue à la Cleveland Clinic et chercheur principal de l’étude, cette avancée est particulièrement significative.
« Nous n’avions rien qui réduisait à la fois le cholestérol LDL et les triglycérides d’environ 50 pour cent. »
Steven Nissen, MD, cardiologue à la Cleveland Clinic
Le principe de CTX 310 repose sur l’inactivation du gène ANGBTL3. Des études antérieures ont montré que les personnes nées avec une copie inactive de ce gène présentent un risque plus faible de développer des maladies cardiaques, sans effets secondaires apparents. Le médicament Evkiza de Regeneron, déjà utilisé pour traiter une maladie génétique rare, cible également ce gène, mais nécessite des injections mensuelles. CTX 310, en revanche, vise à offrir un effet durable avec une seule administration.
L’essai clinique, mené auprès de 15 patients âgés de 31 à 68 ans, a exploré différentes doses de CTX 310. Tous les participants souffraient d’un taux élevé de triglycérides et/ou de cholestérol LDL et n’avaient pas répondu aux traitements conventionnels. Les résultats les plus spectaculaires ont été observés chez les quatre patients ayant reçu la dose la plus élevée, avec une diminution moyenne de 55 % des triglycérides et de 50 % du cholestérol LDL après deux semaines, des niveaux qui sont restés stables pendant au moins deux mois.
Le Dr Luke Lavin, également de la Cleveland Clinic et impliqué dans l’étude, souligne l’importance de ces premiers résultats.
« Au lieu de prendre des pilules une fois par jour ou de prendre des injections mensuelles, ce traitement pourrait potentiellement fournir une injection unique sûre et permanente aux patients ayant un taux de cholestérol élevé. »
Luke Lavin, chercheur à la Cleveland Clinic
Bien que prometteurs, ces résultats nécessitent d’être confirmés par des études plus approfondies. Les chercheurs prévoient de poursuivre le suivi des participants pendant un an, avec une possibilité d’extension jusqu’à 15 ans. Trois participants ont présenté des réactions temporaires au traitement, notamment des nausées et une légère élévation des enzymes hépatiques, mais ces effets se sont rapidement résorbés.
Les résultats de cette étude ont été présentés le samedi 8 novembre 2025 lors de la réunion de l’American Heart Association à la Nouvelle-Orléans et publiés dans le New England Journal of Medicine.
Les lipoprotéines de basse densité, communément appelées « mauvais » cholestérol, favorisent l’accumulation de plaques dans les artères, augmentant ainsi le risque de crise cardiaque et d’accident vasculaire cérébral. Des taux élevés de triglycérides, un autre type de graisse présent dans le sang, contribuent également à ces risques.
