Publié le 18 novembre 2025. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a restreint l’utilisation d’Elevidys, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), suite à des signalements de problèmes hépatiques graves, dont deux cas mortels. L’agence a également modifié les recommandations de surveillance et exigé une étude post-commercialisation.
- La FDA a ajouté un avertissement encadré concernant le risque de lésions hépatiques sévères et d’insuffisance hépatique aiguë liées à Elevidys.
- L’indication du traitement est désormais limitée aux patients ambulatoires de 4 ans et plus présentant une mutation confirmée du gène DMD.
- Une étude observationnelle post-commercialisation sera menée pour évaluer plus précisément le risque de lésions hépatiques.
Cette décision fait suite à l’enquête de la FDA sur deux décès d’enfants atteints de DMD non ambulatoires, survenus après la réception d’une perfusion d’Elevidys (delandistrogène moxeparvovec-rokl), développé par Sarepta. Dans les deux cas, les patients ont présenté une augmentation significative de leurs enzymes hépatiques et ont nécessité une hospitalisation dans les deux mois suivant le traitement.
La FDA a également approuvé des révisions supplémentaires de l’étiquetage du médicament, incluant des recommandations de surveillance actualisées, une nouvelle déclaration concernant les limites d’utilisation et un guide de médication. Ces mesures visent à renforcer la sécurité des patients et à mieux informer les professionnels de santé sur les risques potentiels associés à cette thérapie génique.
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare qui affecte principalement les garçons. Elle est caractérisée par une faiblesse musculaire progressive due à un défaut du gène DMD, responsable de la production d’une protéine appelée dystrophine. Elevidys est une thérapie génique qui vise à restaurer la production de dystrophine chez les patients atteints de DMD présentant une mutation spécifique du gène.
Les patients et les professionnels de santé sont invités à signaler tout effet indésirable suspect à la FDA. Pour plus d’informations sur l’enquête de la FDA, vous pouvez consulter le site web de l’agence. De plus, les mises à jour de l’étiquetage sont disponibles ici.
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