Les patients atteints d’une tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT) inopérable ou risquant de graves séquelles après une intervention chirurgicale ont désormais une nouvelle option thérapeutique en Chine. L’agence sanitaire chinoise a donné son feu vert au pimicotinib, un médicament développé par la société biotechnologique Abbisko Therapeutics, pour traiter cette pathologie rare.
Ce premier médicament de classe 1 approuvé en Chine pour la TGCT a démontré une efficacité remarquable lors d’un essai de phase 3. Après 25 semaines de traitement, le pimicotinib a permis d’atteindre un taux de réponse objectif (ORR) de 54%, contre seulement 3,2% pour le placebo, une différence statistiquement significative évaluée par un comité indépendant en aveugle (BIRC).
Selon le groupe pharmaceutique Merck KGaA, qui commercialisera le médicament, le pimicotinib améliore également de manière significative et mesurable la qualité de vie des patients, notamment en augmentant l’amplitude des mouvements. « Cette approbation intervient après une revue prioritaire et repose sur des résultats exceptionnels », a souligné l’entreprise.
Le pimicotinib agit en inhibant le récepteur du facteur de stimulation des colonies de type 1 (CSF-1R). Il a par ailleurs obtenu le statut de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy Designation) de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, ainsi qu’une désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
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