Un nouveau traitement pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), une maladie génétique rare et sévère, a reçu l’approbation de la FDA américaine, marquant une avancée majeure pour la recherche italienne et offrant un espoir concret aux patients. La Fondation Téléthon, pionnière dans le développement de thérapies géniques, est à l’origine de cette percée qui confirme un modèle unique au monde.
Cette autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) fait suite à un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) émis il y a quelques semaines. La thérapie, appelée Waskyra, est une thérapie génique ex vivo, c’est-à-dire qu’elle est réalisée sur des cellules prélevées du patient, modifiées en laboratoire, puis réinjectées.
Le développement de ce traitement a été mené pendant des décennies par l’Institut Téléthon San Raffaele de thérapie génique (SR-Tiget) à Milan, et les essais cliniques ont été réalisés à l’hôpital IRCCS San Raffaele, un centre d’excellence dans ce domaine. « Voir des années de recherche et d’engagement scientifiques se traduire par de réelles opportunités thérapeutiques pour les gens donne un sens profond à notre travail », a déclaré Alessandro Aiuti, directeur adjoint de SR-Tiget, chef du service d’immunohématologie pédiatrique à l’hôpital IRCCS San Raffaele et professeur titulaire de pédiatrie à l’université Vita-Salute San Raffaele.
La Fondation Téléthon est la première organisation à but non lucratif à mener à bien le développement d’une thérapie génique jusqu’à son approbation réglementaire aux États-Unis. Cette réussite s’inscrit dans la continuité de l’engagement de la Fondation, qui a pris en charge en 2023 la production et la distribution d’une autre thérapie génique (pour le traitement de l’ADA-SCID, la maladie des « enfants bulles ») dans l’Union européenne. Cette initiative a permis de créer un modèle à but non lucratif garantissant l’accès aux thérapies avancées, même lorsque l’industrie pharmaceutique se retire face à des investissements non rentables.
« Nous savons que nous sommes aujourd’hui confrontés à un nouveau défi exigeant », a affirmé Luca di Montezemolo, président de la Fondation Téléthon. « Nous le faisons avec courage et confiance, conscients que c’est la seule façon de rester fidèles à notre mission, qui est de ne pas laisser seules les personnes nées avec des maladies génétiques rares. C’est une réalisation extraordinaire, non seulement pour la Fondation Téléthon et pour la recherche Made in Italy qui se confirme excellente, mais pour la communauté mondiale des patients. » Il a ajouté : « Un changement important, presque historique, mais grâce à la générosité de nos donateurs, nous sommes sûrs que nous ne serons pas laissés seuls. »
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