Prévenir les saignements avant qu’ils ne se produisent: comprendre la prophylaxie dans les soins à l’hémophilie

L’hémophilie est un trouble de saignement rare héréditaire dans lequel le sang ne cache pas en raison d’un manque ou d’une carence en facteurs de coagulation, le plus souvent le facteur VIII dans l’hémophilie A. Cela signifie que même de petites blessures peuvent provoquer des saignements excessifs. Mais plus sérieusement, des saignements internes spontanés peuvent se produire, généralement dans les articulations et les muscles, qui est atrocement douloureux et peut provoquer une invalidité permanente chronique. Un saignement peut se produire même dans le cerveau, sans aucun traumatisme, qui peut être très dangereux et même mettant la vie en danger.

Défis de diagnostic

La différence entre les cas diagnostiqués estimés et réels de l’Inde indique un grand nombre de patients atteints d’hémophilie non diagnostiqués. En Inde, le nombre attendu de cas d’hémophilie est d’environ 1 à 1,5 lakh, sur la base d’une prévalence de 1 sur 10 000. Cependant, dans une population de 1,4 milliard d’habitants, nous n’avons identifié qu’environ 29 000 patients: seulement 20% des cas estimés. Cela est dû au manque de sensibilisation, aux installations de diagnostic limitées et aux barrières socio-économiques. Il a mis les patients à risque de saignement après un traumatisme mineur ou une chirurgie, et les rend vulnérables aux handicaps. Alarmer, chaque saignement non traité devrait réduire l’espérance de vie d’environ 16 jours. Imaginez à quel point cela pourrait être débilitant chez les patients qui ont des saignements chroniques et un taux de saignement annuel élevé. Sans diagnostic précoce, les soins proactifs sont un défi socio-économique menant à l’absentéisme scolaire, au chômage et à la perte de productivité.

Un changement sismique

Au cours des dernières années, le paysage des soins d’hémophilie a connu un changement sismique. Ce qui a commencé comme une réaction au traitement d’un saignement douloureux s’est maintenant déplacé pour prévenir de manière proactive les saignements, avec une thérapie de remplacement régulière des facteurs de coagulation déficients (prophylaxie). Aujourd’hui, les soins s’orientent vers des approches plus avancées pour rééquilibrer le système de coagulation du corps, et finalement, pour le restaurer complètement. Ce changement redéfinit ce qui est possible avec le traitement à l’hémophilie. Cela nous rapproche d’une journée où les «saignements zéro» ne sont pas seulement un objectif, ils sont une réalité réalisable, permettant aux personnes atteintes d’hémophilie de vivre librement, de mener des modes de vie plus actifs et dans l’ensemble, ont une meilleure qualité de vie.

Comprendre la prophylaxie ou le remplacement régulier

Prophylaxie ou remplacement régulier joue un rôle révolutionnaire dans le traitement de l’hémophilie, en particulier dans l’amélioration des résultats des patients et la qualité de vie. Contrairement à la thérapie à la demande, qui est utilisée pour traiter les saignements après leur arrivée, et a déjà causé des dommages à l’articulation ou aux muscles, etc., dans un traitement prophylactique, l’objectif est de donner un traitement pour empêcher un saignement de se produire. Cette stratégie peut utiliser des injections intraveineuses de facteur de coagulation fréquentes ou les nouveaux produits non facteurs par une injection plus simple dans la peau (injection de route sous-cutanée). C’est le seul moyen d’assurer une bonne santé conjointe et de prévenir la déformation et l’invalidité.

La prophylaxie ou le remplacement régulier est considéré à l’international comme le traitement de l’étalon-or pour l’hémophilie. Cette méthode préventive présente de nombreux avantages par rapport à la thérapie à la demande. Ceux-ci incluent:

Empêche les dommages articulaires: Les saignements récurrents imprévisibles, en particulier dans les articulations, sont un symptôme d’hémophilie non traitée ou mal traitée. Le traitement à la demande permet de se développer et ne donne un traitement qu’après, ce qui rend trop tard pour éviter les dommages dans de nombreux cas. Avec la prophylaxie, les niveaux de facteur de coagulation sont maintenus en continu, réduisant considérablement ou même éliminant les saignements articulaires, maintenant ainsi la mobilité à long terme et la limitation de l’invalidité.

Améliore la qualité de vie: Les personnes atteintes d’hémophilie en remplacement régulier ont moins de saignements, moins de douleur et plus d’indépendance dans leurs activités quotidiennes. Les enfants peuvent aller à l’école normalement et s’engager dans des activités physiques, tandis que les adultes sont capables de suivre les routines de travail et les activités sociales, ce qui est très difficile tout en étant sous la thérapie à la demande, car les saignements sont imprévisibles.

Réduit le fardeau des écosystèmes de soins de santé: La prophylaxie réduit le nombre de saignements spontanés qui nécessitent des soins urgents ou une hospitalisation. À long terme, cela diminue les exigences des soins de santé à la fois sur les patients et dans le système et réduit le coût global du traitement lorsque l’on tient compte des complications à long terme.

Environ 90% des personnes atteintes d’hémophilie sont sous prophylaxie dans les pays développés, entraînant une espérance de vie quasi normale et un fonctionnement quotidien ininterrompu. Cependant, la thérapie à la demande est toujours principalement répandue en Inde. Cependant, Certains États ont commencé à remplacer régulièrement chez les enfants de moins de 10 ans.

Assurer la sensibilisation et un accès plus large à la prophylaxie par le plaidoyer politique, et l’enseignement public est essentiel pour mettre fin à la crise du sous-diagnostic et éviter les handicaps évitables, tout en permettant aux patients atteints d’hémophilie de vivre sans peur et de douleur.

(Le Dr Tulika Seth est professeur, hématologie, aiims delhi. [email protected])