Publié le 7 décembre 2025 à 19h18. Une nouvelle étude clinique suggère qu’un protocole de préparation à la greffe de moelle osseuse, évitant l’irradiation corporelle totale, pourrait être aussi efficace qu’un traitement standard pour certains enfants atteints de leucémie.
- Chez 51 jeunes patients atteints de leucémie lymphoïde aiguë à cellules B (LAL-B), une survie sans événement à 2 ans de 76,3 % et une survie globale à 2 ans de 82,0 % ont été observées avec ce nouveau protocole.
- Les résultats sont comparables à ceux obtenus avec les traitements classiques basés sur l’irradiation corporelle totale (TBI), tout en évitant les effets secondaires importants liés à cette dernière.
- Cette approche pourrait permettre d’adapter l’intensité du traitement en fonction des caractéristiques de la maladie, grâce à une analyse plus précise de la maladie résiduelle minimale (MRD).
L’étude, nommée EndRad, a évalué l’efficacité d’un conditionnement chimiothérapeutique sans irradiation corporelle totale (TBI) chez des enfants et jeunes adultes atteints de LAL-B dont l’analyse de la maladie résiduelle minimale (MRD) par séquençage nouvelle génération (NGS) était négative. Les résultats, présentés lors de la réunion annuelle de la Société américaine d’hématologie (ASH), ouvrent la voie à des traitements moins toxiques pour les patients.
Le Dr Hisham Abdel-Azim, de l’école de médecine de l’université de Loma Linda en Californie, a rapporté que les critères d’évaluation principaux de l’essai avaient été atteints. Il a précisé que les taux de survie sans événement (EFS) et de survie globale (OS) observés dans l’étude EndRad étaient « favorables » par rapport aux données du Centre de recherche internationale sur les greffes de sang et de moelle osseuse (CIBMTR), où les patients recevaient principalement un conditionnement basé sur le TBI.
« Sur la base de nos données, les patients pédiatriques et les jeunes adultes dont la moelle osseuse est négative au NGS-MRD peuvent envisager des approches non-TBI lorsqu’ils choisissent un traitement. »
Hisham Abdel-Azim, médecin
L’irradiation corporelle totale (TBI) est un élément clé du conditionnement avant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) allogénique, un traitement curatif pour la LAL-B à haut risque de rechute. Cependant, le TBI est associé à des effets secondaires à long terme, notamment des problèmes métaboliques, une petite taille, des troubles thyroïdiens, une infertilité et un risque accru de cancers secondaires, particulièrement chez les patients plus jeunes.
L’objectif de l’étude EndRad était de déterminer si l’on pouvait identifier les patients LAL-B susceptibles de bénéficier d’un protocole sans TBI sans compromettre les résultats du traitement. L’analyse NGS-MRD, une méthode plus sensible pour détecter la présence de cellules leucémiques résiduelles, a permis d’identifier une population de patients à faible risque, pour lesquels un protocole moins intensif pourrait être suffisant.
L’étude a inclus 202 patients traités dans 45 centres en Amérique du Nord entre 2018 et 2025. L’analyse préliminaire porte sur les 51 patients ayant reçu une HCT après avoir été identifiés comme NGS-MRD négatifs. L’âge médian des patients au moment du diagnostic était de 13,5 ans. La diversité ethnique était la suivante : un tiers étaient blancs/non hispaniques, 37 % hispaniques, 12 % noirs ou afro-américains et 18 % d’autres origines.
Quarante-quatre patients (86 %) ont reçu un régime de conditionnement sans TBI à base de busulfan, de fludarabine et de thiotépa. Les donneurs étaient des frères et sœurs compatibles (41 %), des frères et sœurs non apparentés ou haploidentiques (33 %), des donneurs non apparentés compatibles (18 %) ou du sang de cordon non apparenté (8 %). La moelle osseuse a été utilisée comme source de greffe dans 71 % des cas, et les cellules souches du sang périphérique dans 21 % des cas.
Les résultats préliminaires indiquent que 12 % des patients ont rechuté et que 12 % ont présenté une mortalité sans rechute, principalement chez les patients plus âgés. Un âge plus jeune (inférieur ou égal à 10 ans) au moment du diagnostic ou de la greffe était associé à un risque de rechute plus élevé. La positivité NGS-MRD après la HCT était également associée à de moins bons résultats.
Le Dr Abdel-Azim a précisé que le suivi des patients de l’étude se poursuivrait et que des analyses supplémentaires seraient menées pour comparer les résultats avec les données du CIBMTR, afin d’évaluer l’impact de la maladie aiguë et chronique du greffon contre l’hôte et de l’immunothérapie antérieure sur les résultats.
« En fait, j’étais très heureuse de voir ce résumé [à l’ASH], parce que nous avons maintenant, avec ces outils MRD très puissants, la capacité d’éventuellement prédire et réduire l’intensité de ces régimes. »
Wendy Stock, médecin
La Dre Wendy Stock, de l’Université de Chicago, a souligné que la question du TBI par rapport au non-TBI est également pertinente pour les patients adultes, en raison de la toxicité importante associée à l’irradiation corporelle totale, en particulier chez les personnes âgées.
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