Publié le 8 novembre 2025 à 22h15. Des résultats encourageants présentés lors d’un congrès médical confirment l’efficacité potentielle d’un nouveau traitement génique expérimental, lonvo-z, pour l’angio-œdème héréditaire, une maladie rare et invalidante caractérisée par des crises d’œdème.
- Une analyse regroupée de 32 patients traités par une dose unique de 50 mg de lonvo-z révèle une réduction significative et durable de la kallicréine plasmatique.
- 97 % des patients traités (31 sur 32) sont restés sans crise et sans nécessité de traitement préventif à long terme.
- Le profil de sécurité de lonvo-z reste favorable après un suivi allant jusqu’à trois ans.
Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ : NTLA), une société américaine spécialisée dans l’édition génétique, a présenté ces données prometteuses lors de la réunion scientifique annuelle 2025 du Collège américain d’allergie, d’asthme et d’immunologie (ACAAI) à Orlando, en Floride.
Selon Jean Léonard, président-directeur général d’Intellia, ces résultats renforcent la conviction que lonvo-z pourrait transformer la prise en charge de l’angio-œdème héréditaire (AOH). « Avec un suivi allant jusqu’à trois ans, la grande majorité des patients ayant reçu une dose unique de 50 mg de lonvo-z – y compris 10 de nos 11 premiers patients traités en phase 2 – étaient à la fois sans crise et sans traitement préventif à la date limite des données », a-t-il déclaré. L’entreprise anticipe la publication des résultats de son essai clinique de phase 3, HAELO, au milieu de l’année 2026.
L’angio-œdème héréditaire est une maladie rare qui se manifeste par des gonflements douloureux et imprévisibles, nécessitant souvent un traitement à vie. Le Dr. Danny Cohn, interniste au Département de médecine vasculaire du Centre médical universitaire d’Amsterdam, souligne l’espoir suscité par lonvo-z : « Ces données suggèrent que lonvo-z pourrait réduire, voire supprimer, de manière significative les contraintes imposées par cette maladie grâce à un traitement unique. J’attends avec impatience les résultats de l’essai de phase 3 HAELO. »
L’essai clinique mondial de phase 1/2 d’Intellia évalue la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité de lonvo-z chez des adultes atteints d’AOH de types I ou II. L’analyse présentée porte sur les 32 patients ayant reçu une perfusion intraveineuse unique de 50 mg de lonvo-z. Sur ces 32 patients, 15 avaient initialement reçu cette dose lors de la phase 1 (4 patients) ou de la phase 2 (11 patients), tandis que 17 ont été traités après la levée de l’aveugle de l’essai de phase 2. La date limite de l’analyse des données était le 29 août 2025.
Les résultats montrent une réduction moyenne de 89 % de la kallicréine plasmatique au bout de 24 mois. 24 patients (75 %) sont restés sans crise et sans traitement préventif pendant au moins sept mois, et ce, jusqu’à 32 mois pour les patients ayant bénéficié du suivi le plus long. Parmi les 11 patients ayant reçu la dose de 50 mg en phase 2, 10 n’ont présenté ni crise ni nécessité de traitement préventif (neuf pendant 7 à 32 mois et un pendant moins de 6 mois). Le patient restant a connu une réduction de 59 % de la fréquence de ses crises.
En termes de sécurité, lonvo-z a démontré un profil bien toléré jusqu’à trois ans de suivi, sans identification de nouveaux risques à long terme. Les effets indésirables les plus fréquemment observés dans les 28 jours suivant la perfusion étaient des réactions liées à la perfusion, de la fatigue et des maux de tête. Au-delà de 28 jours, les effets indésirables les plus courants étaient la rhinopharyngite, les infections des voies respiratoires supérieures, les douleurs dorsales, l’arthralgie et la COVID-19. Une seule élévation modérée (grade 2) de l’AST a été signalée, résolue spontanément en quatre jours chez un patient préalablement traité avec une dose plus faible de lonvo-z (25 mg). Aucun changement cliniquement significatif des enzymes hépatiques ou des paramètres de coagulation n’a été observé. Un seul événement indésirable grave, une embolie pulmonaire, a été rapporté chez un patient présentant plusieurs facteurs de risque un an après la perfusion, mais s’est résolu sans séquelles. Aucun événement indésirable grave ou effet indésirable grave n’a été signalé dans le groupe suivi à long terme (17 patients).
Un traitement unique de 50 mg de lonvo-z est actuellement évalué dans le cadre de l’essai clinique mondial de phase 3 HAELO, dont le recrutement a été achevé en septembre 2025.
La présentation de l’ACAAI sera disponible dans la section Publications et présentations scientifiques du site web d’Intellia (intelliatx.com).
À propos du programme clinique Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z)
L’essai clinique de phase 1/2 en cours évalue l’innocuité et l’efficacité de lonvo-z chez les adultes atteints d’angio-œdème héréditaire (AOH) de type I ou II. La partie de phase 1 a permis d’identifier la dose optimale pour l’évaluation plus approfondie dans la phase 2. L’essai de phase 1/2 a terminé le recrutement des patients. Intellia a également achevé le recrutement pour l’essai clinique mondial HAELO de phase 3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, en septembre 2025. Des informations détaillées sont disponibles sur clinicaltrials.gov (NCT05120830).
À propos de Lonvo-z
Basé sur la technologie CRISPR/Cas9, primée par le prix Nobel, lonvo-z a le potentiel de devenir le premier traitement curatif de l’angio-œdème héréditaire (AOH). Il s’agit d’une thérapie d’édition génique expérimentale, basée sur CRISPR, actuellement étudiée dans l’essai de phase 3 HAELO, et conçue pour prévenir les crises d’AOH en inactivant le gène kallicréine B1 (KLKB1), qui code pour la prékallicréine. Les données intermédiaires de phase 1/2 ont montré des réductions spectaculaires de la fréquence des crises, ainsi que des réductions constantes et durables des niveaux de kallicréine. Lonvo-z a reçu plusieurs désignations réglementaires, notamment la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie innovante accélérée (RMAT) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, le statut de médicament innovant de l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) du Royaume-Uni, et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’ Agence européenne des médicaments.
À propos d’Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ : NTLA) est une société leader dans le domaine de l’édition génétique, qui vise à révolutionner la médecine grâce à des thérapies basées sur CRISPR. Depuis sa création, Intellia s’est concentrée sur le développement de nouveaux médicaments pour répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits et faire progresser les traitements pour les patients. Son expertise scientifique, technique et clinique, ainsi que son personnel qualifié, contribuent à établir de nouvelles normes dans ce domaine. Pour exploiter pleinement le potentiel de l’édition génétique, Intellia continue d’améliorer sa plateforme CRISPR avec de nouvelles technologies d’édition et de délivrance. Pour en savoir plus, consultez intelliatx.com et suivez-nous sur @intelliatx.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » d’Intellia Therapeutics, Inc. (« Intellia » ou la « Société ») au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations prospectives incluent, sans s’y limiter, les convictions et les attentes d’Intellia concernant la sécurité, l’efficacité, le succès et l’avancement de ses programmes cliniques pour lonvo-z, y compris la capacité de mener à bien l’essai de phase 3 HAELO et de présenter les résultats principaux d’ici la mi-2026, ainsi que le potentiel de lonvo-z à réduire ou à supprimer de manière significative le fardeau des patients atteints d’AOH. Pour une discussion complète des risques et des incertitudes, veuillez consulter les rapports déposés auprès de la Securities and Exchange Commission.
Contacts Intellia :
Relations investisseurs : Jason Fredette, [email protected]
Relations médias : Matt Crenson, [email protected]
Source : Intellia Therapeutics, Inc.
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