Un nouveau traitement oral prometteur pourrait bientôt offrir un soulagement rapide aux patients souffrant d’angio-œdème héréditaire (AOH), une maladie génétique rare caractérisée par des crises de gonflement soudaines et potentiellement mortelles. Des essais cliniques de phase 3 ont révélé l’efficacité du deucrictibant, développé par Pharvaris, pour atténuer rapidement les symptômes et résoudre les crises.
Selon les données présentées mercredi, les patients traités avec une capsule de deucrictibant à libération immédiate ont ressenti un soulagement des symptômes en un temps médian de 1,28 heure. Ce délai contraste fortement avec le groupe placebo, pour lequel il n’a pas été possible d’établir une mesure précise. De plus, la progression des symptômes a été stoppée en 17,47 minutes en moyenne chez les patients sous deucrictibant, contre 228,67 minutes pour ceux ayant reçu un placebo. La résolution complète des symptômes a été observée en moyenne après 11,95 heures.
L’AOH est une maladie héréditaire causée par un déficit ou un dysfonctionnement de la C1 estérase, une protéine essentielle à la régulation de l’inflammation. Les crises peuvent se manifester par des gonflements douloureux dans diverses parties du corps, et les attaques affectant les voies respiratoires peuvent être fatales. Actuellement, les traitements disponibles pour les crises aiguës d’AOH consistent en des injections d’inhibiteurs de la C1 estérase.
Le deucrictibant agit en inhibant le récepteur de la bradykinine B2, une approche visant à bloquer les mécanismes qui déclenchent les crises d’AOH. Les résultats positifs de cet essai de phase 3, mené auprès de 134 patients âgés de 12 ans et plus, suggèrent que le deucrictibant pourrait devenir une seconde option orale pour le traitement aigu de cette maladie.
« Les données concernant le deucrictibant sont très encourageantes », a déclaré Joseph Schwartz, analyste chez Leerink Partners, dans une note aux investisseurs. Il a souligné que la vitesse de soulagement des symptômes observée avec le deucrictibant semble légèrement supérieure à celle d’Ekterly, un autre traitement oral récemment approuvé par la FDA pour l’AOH. Schwartz a également noté une différence significative en termes de temps nécessaire pour obtenir un soulagement complet des symptômes : une médiane de 11,95 heures pour le deucrictibant, contre plus de 24 heures pour Ekterly.
Pharvaris prévoit de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché à la FDA au premier semestre 2026. Parallèlement, l’entreprise poursuit le développement d’une formulation à libération prolongée du deucrictibant, destinée à la prévention des crises d’AOH, dont les résultats préliminaires des essais de phase 3 sont attendus au second semestre de l’année prochaine. Une autre étude de phase 3 est également en cours pour évaluer l’efficacité du médicament dans le traitement de l’angio-œdème acquis, une forme différente de la maladie liée à un déficit en inhibiteur C1.
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