La Haye, le 14 novembre 2025. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a donné son feu vert pour Waskyra, une thérapie génique innovante qui offre une nouvelle espoir aux patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle.
- Waskyra est la première thérapie génique approuvée dans l’Union européenne pour traiter le syndrome de Wiskott-Aldrich.
- Ce traitement, administré en une seule perfusion, s’adresse aux patients qui ne peuvent pas bénéficier d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques en raison de l’absence de donneur compatible.
- Les essais cliniques ont démontré une réduction de plus de 90 % des infections graves et des épisodes hémorragiques chez les patients traités.
L’EMA a annoncé ce vendredi sa recommandation d’approbation de Waskyra pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich. Cette maladie héréditaire, qui touche presque exclusivement les hommes, affecte les cellules sanguines et le système immunitaire. Elle est causée par un défaut génétique empêchant la production d’une protéine essentielle, la protéine WAS, nécessaire au bon fonctionnement de ces cellules.
Selon l’EMA, l’absence de protéine WAS fonctionnelle perturbe le développement et le fonctionnement normal des cellules sanguines et immunitaires. Les patients atteints de ce syndrome sont particulièrement vulnérables aux infections, présentent des saignements faciles et un risque accru de développer certains cancers, notamment des lymphomes.
Waskyra représente une avancée majeure dans le traitement de cette pathologie. Le principe de cette thérapie génique repose sur l’extraction de cellules souches du patient lui-même, leur modification génétique en laboratoire pour qu’elles produisent une version fonctionnelle de la protéine WAS, puis leur réinjection dans l’organisme. Ces cellules corrigées sont ensuite capables de générer des cellules sanguines et immunitaires normales, réduisant ainsi considérablement les symptômes de la maladie.
Les données présentées à l’EMA sont encourageantes. L’évaluation des résultats obtenus auprès de 27 patients ayant participé à des essais cliniques et à des programmes d’accès élargi a révélé une diminution de plus de 90 % du taux annuel d’infections graves, ainsi qu’une réduction similaire des épisodes hémorragiques modérés et sévères.
Les effets secondaires les plus fréquemment observés étaient liés aux procédures préparatoires à la transplantation et à l’administration du médicament, tels que des infections associées aux cathéters ou des saignements au site d’injection.
Le comité des thérapies avancées de l’EMA a conclu que les bénéfices de Waskyra dépassent ses risques pour les patients qui n’ont pas accès à une greffe conventionnelle. Cette analyse a été confirmée par le comité des médicaments à usage humain.
La recommandation de l’EMA sera désormais transmise à la Commission européenne, qui prendra la décision finale concernant l’autorisation de mise sur le marché de Waskyra dans l’ensemble de l’Union européenne. Une fois approuvée, le prix du médicament et les modalités de remboursement seront négociés au niveau de chaque État membre.
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