Publié le 19 décembre 2025 14:02:00. Une nouvelle étude publiée dans le New England Journal of Medicine révèle qu’un inhibiteur du complément, le pegcetacoplan, pourrait significativement réduire la perte de protéines urinaires chez les patients atteints de glomérulopathie C3 ou de glomérulonéphrite membranoproliférative liée aux complexes immuns, deux maladies rénales rares et graves.
- Le pegcetacoplan a démontré une réduction significative de la protéinurie dans le cadre d’une étude de phase 3.
- La glomérulopathie C3 et la glomérulonéphrite membranoproliférative liée aux complexes immuns (MPGN) peuvent rapidement conduire à une insuffisance rénale.
- Le traitement actuel est limité, et même une transplantation rénale ne garantit pas l’arrêt de la progression de la maladie.
Des résultats prometteurs viennent d’être publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM) concernant un nouveau traitement pour deux maladies rénales rares et invalidantes : la glomérulopathie C3 et la glomérulonéphrite membranoproliférative liée aux complexes immuns (MPGN). L’étude de phase 3, dont les conclusions ont été rendues publiques le 19 décembre 2025, met en évidence l’efficacité du pegcetacoplan dans la réduction de la protéinurie, un indicateur clé de la progression de ces maladies.
La glomérulopathie C3 et la MPGN sont des affections rares qui affectent les glomérules, les unités de filtration des reins. Elles se caractérisent par le dépôt de complexes immuns dans le mésangium rénal, une zone essentielle au bon fonctionnement de l’organe. Ces dépôts, formés en dehors des reins, peuvent persister et causer des dommages même après une transplantation rénale, rendant le traitement particulièrement difficile. Les patients, souvent diagnostiqués à l’adolescence ou à l’âge adulte, sont confrontés à une évolution potentiellement catastrophique, jusqu’à présent incurable.
Le pegcetacoplan, déjà approuvé pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne depuis fin 2021, agit en inhibant le complément, une partie du système immunitaire impliquée dans le développement de ces maladies rénales. Les résultats de l’étude suggèrent que ce mécanisme d’action pourrait offrir une nouvelle voie thérapeutique pour les patients atteints de glomérulopathie C3 ou de MPGN. Consulter l’étude complète dans le NEJM.
