Les méthodes traditionnelles d’évaluation de l’efficacité des traitements médicaux sont remises en question. Une nouvelle approche statistique, l’inférence causale, pourrait révolutionner la recherche médicale en permettant d’établir des liens de causalité plus fiables, même à partir d’études observationnelles.
La maxime « corrélation n’implique pas causalité » est un principe fondamental pour les chercheurs. Le simple fait qu’un événement (A) précède un autre (B) ne signifie pas que A est la cause de B. Par exemple, une étude observationnelle portant sur 1 000 adultes révélant que les personnes consommant de fortes doses de vitamine C sont moins susceptibles de développer un cancer du poumon ne prouve pas que la vitamine C protège contre cette maladie. D’autres facteurs, appelés variables confusionnelles, pourraient expliquer cette association. Les patients consommant beaucoup de vitamine C pourraient être globalement plus soucieux de leur santé et donc moins enclins à fumer, réduisant ainsi leur risque de cancer.
Si les essais contrôlés randomisés (ECR) restent la référence pour déterminer la causalité, ils ne sont pas toujours réalisables. Ils peuvent être coûteux, contraires à l’éthique (si l’étude implique d’exposer des patients à des risques) ou difficiles à mettre en œuvre en raison de critères d’inclusion et d’exclusion stricts, souvent éloignés de la réalité clinique. De nombreux traitements sont actuellement utilisés sans avoir été validés par des ECR, et il est souvent difficile de déterminer si des facteurs de risque identifiés contribuent réellement à l’apparition de maladies.
Face à ces limites, il est nécessaire d’accepter une certaine imprécision et d’évaluer les traitements sur une échelle de fiabilité. En l’absence d’ECR, des études observationnelles, telles que les études cas-témoins et les études de cohorte, peuvent être envisagées. Pour renforcer la validité de ces études, plusieurs critères épidémiologiques peuvent être pris en compte :
- Force de l’association : une corrélation plus forte suggère un lien de causalité plus probable.
- Temporalité : l’effet doit suivre la cause suspectée.
- Relation dose-réponse : une augmentation de l’exposition à la cause doit s’accompagner d’une augmentation de l’effet.
- Mécanisme biologique plausible : l’existence d’un mécanisme biologique expliquant le lien entre la cause et l’effet renforce l’argument.
- Répétabilité : la reproduction des résultats par des équipes de recherche indépendantes confirme la relation de cause à effet.
Cependant, c’est l’inférence causale, développée par le professeur Judée Perle, lauréat du prix Turing en 2011, qui représente une avancée majeure. Selon Adrian Keister, analyste principal en science des données à la Mayo Clinic, cette technique pourrait être « peut-être la plus importante avancée de la méthode scientifique depuis la naissance des statistiques modernes – peut-être même plus importante que cela ».
L’inférence causale consiste à traduire des affirmations en équations mathématiques. Par exemple, une étude observationnelle évaluant l’impact d’un nouveau médicament sur la durée de vie des patients pourrait être représentée par : P (L|D), où P est la probabilité, L la durée de vie, D le médicament et | un opérateur signifiant « conditionné à ». Un essai interventionnel, comme un ECR, s’écrirait quant à lui : X provoque Y si P (L|faire (D)) > P(Y), où l’opérateur « faire » représente l’intervention, c’est-à-dire l’administration du médicament dans un environnement contrôlé.
Cette approche utilise également des graphiques causals pour illustrer les relations entre les variables. Prenons l’exemple du tabagisme et du cancer du poumon. Pendant des décennies, les preuves de ce lien étaient uniquement observationnelles. Un graphique pourrait montrer une variable confondante (G), comme une prédisposition génétique, influençant à la fois le tabagisme (S) et le cancer du poumon (LC). L’inférence causale permet d’identifier des facteurs intermédiaires, comme les dépôts de goudron dans les poumons, pour établir un lien de causalité plus solide.
Si l’inférence causale avait été disponible dans les années 1950 et 1960, elle aurait pu réfuter les arguments de l’industrie du tabac et potentiellement sauver des millions de vies. Cette technique offre un potentiel considérable pour l’analyse des algorithmes prédictifs et des outils numériques basés sur l’apprentissage automatique.
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